Es gibt zwei ermutigende Neuigkeiten für Menschen mit progressiven und rezidivierenden Formen der Multiplen Sklerose.
Die Nachricht kommt in Form von zwei neuen Medikamenten, die kürzlich von der Food and Drug Administration FDA zugelassen wurden.
Am 26. März FDA-Beamte
Novartis-Beamte sagten, dass die Pille irgendwann Anfang April erhältlich sein wird. Sie stellten fest, dass Mayzent, eine Tablette, die einmal täglich eingenommen wird, die erste Behandlung speziell für Menschen mit aktivem SPMS seit mehr als 15 Jahren ist.
Der jährliche Preis wird voraussichtlich sein 88.500 USD für die Behandlung.
Am 29. März auch die FDA
Mitarbeiter des Unternehmens teilten GesundLinie mit, dass der jährliche Preis für die zweijährige Behandlung voraussichtlich 99.500 USD betragen wird.
Es gibt fast 1 Million Menschen Leben mit Multipler Sklerose MS in den USA und darüber 2,3 Millionen weltweit.
Nationale Gesellschaft für Multiple Sklerose Website gibt an, dass Menschen mit RRMS eine 50-prozentige Chance haben, innerhalb der ersten 10 Jahre zu SPMS zu gelangen. Weitere 90 Prozent haben eine Chance, nach 25 Jahren zu wechseln.
Menschen mit rezidivierenden remittierenden Formen von MS haben derzeit 15 von der FDA zugelassene krankheitsmodifizierende Behandlungen DMTs. Menschen, die mit SPMS leben, haben jetzt drei Möglichkeiten.
Die letzte MS-Behandlung genehmigt von der FDA war Ocrelizumab im Jahr 2017. Es kam mit einem jährlichen Preis von 65.000 USD auf den Markt Kosten .
Hier ein Blick auf die beiden Medikamente, die letzte Woche von der FDA zugelassen wurden.
Novartis ist nicht neu in der oralen Behandlung von MS.
Im Jahr 2010 die FDA
Novartis Klage eingereicht letztes Jahr, um den Verkauf von generischen Versionen von Gilenya zu blockieren, nachdem das Hauptpatent des Arzneimittels im August abgelaufen ist.
Mayzent konzentriert sich auf Entzündungen.
„Mayzent bindet bestimmte weiße Blutkörperchen in Lymphknoten. Diese werden als wichtig für die Entzündungsreaktion bei MS angesehen. Wenn sie nicht in das System gelangen können, können sie bei MS keine Überentzündung verursachen.“ Kathy Costello Krankenschwester am Johns Hopkins Multiple Sclerosis Center in Maryland und stellvertretender Vizepräsident für den Zugang zur Gesundheitsversorgung der National Multiple Sclerosis Society.
In der Phase-III-Studie mit Mayzent mit 1.651 Patienten war der Anteil der Patienten mit bestätigtem Fortschreiten der Behinderung in der Mayzent-Gruppe statistisch signifikant niedriger als in der Placebo-Gruppe. Mit Mayzent behandelte Patienten hatten a 55 Prozent relative Reduzierung der annualisierten Rückfallrate.
"Dieses Medikament passiert die Blut-Hirn-Schranke", erklärt Dr. Timothy West ein Neurologe an der Universität von Kalifornien in San Francisco. „Wir sind uns nicht ganz sicher, was es tut, aber die Ergebnisse zeigen, dass es das Fortschreiten bei Patienten mit späterem Krankheitsstadium verlangsamt.“
„Das Immunsystem wird in der Peripherie aktiviert und taucht in das Gehirn ein und verursacht Chaos“, fügte er hinzu. „Wir glauben, dass bei progressiven MS-Zellen das Gehirn ins Gehirn gelangt und von innen nach außen zerstört wird. Dieses Medikament wirkt im Gehirn. AndereArbeit in der Peripherie. ”
Zu den Nebenwirkungen, die während der Studien häufig auftraten, gehörten Kopfschmerzen, Blutdruckerhöhungen, ein Anstieg des Leberenzyms und eine Verringerung der Anzahl weißer Blutkörperchen, die eine Infektion verursachen könnten.
Novartis teilte GesundLinie mit, dass es ein umfassendes Patientenunterstützungsprogramm für Mayzent entwickelt hat. Neben MS um Patienten bei der Navigation durch den Versicherungsschutz zu helfen und Ressourcen für diejenigen zu identifizieren, die nicht versichert oder unterversichert sind.
Ärzte hoffen auf den Erfolg des Arzneimittels.
„Es wurde gezeigt, dass Mayzent einen bescheidenen, aber statistisch signifikanten Effekt auf die Verlangsamung des Fortschreitens bei Personen mit SPMS hat, die mit oder ohne Gerät noch ambulant sind.“ Dr. Barbara Giesser Professor für klinische Neurologie an der David Geffen School of Medicine der University of California in Los Angeles und klinischer Direktor des UCLA-MS-Programms gegenüber GesundLinie.
Beamte der Merck KGaA, der Muttergesellschaft von EMD Serono, sagten in a Aussage dass Mavenclad die „erste orale Behandlung ist, die zwei Jahre nachgewiesene Wirksamkeit mit maximal 20 Behandlungstagen bietet.“
Mavenclad wird in jedem der zwei Behandlungsjahre 8 bis 10 Tage lang eingenommen. Es sind keine weiteren Behandlungen erforderlich.
In der Phase-III-Studie von Mavenclad mit 1.976 Teilnehmern erlebten die Patienten a 58 Prozent relative Reduzierung in Bezug auf die jährliche Rückfallrate und eine Verringerung des Fortschreitens der Behinderung um 33 Prozent, gemessen anhand der erweiterten Skala für den Behinderungsstatus EDSS.
Sie hatten auch eine geringere Anzahl von Läsionen im Vergleich zur Placebogruppe.
Mavenclad zielt auf bestimmte weiße Blutkörperchen Lymphozyten ab, die den Immunangriff bei MS auslösen. Das Medikament reduziert vorübergehend die Anzahl bestimmter Lymphozyten, ohne das Immunsystem kontinuierlich zu unterdrücken.
Zu den Risiken zählen Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Herpes, Alopezie und Lymphopenie. Zu den im klinischen Programm berichteten schwerwiegenden Nebenwirkungen gehörten bösartige Erkrankungen.
Das Unternehmen gibt an, dass dieses Medikament aufgrund seines Sicherheitsprofils im Allgemeinen für Patienten empfohlen wird, die auf ein alternatives Medikament zur Behandlung von Multipler Sklerose nicht ausreichend angesprochen haben oder es nicht tolerieren können.
„Der Preis für eine Person mit MS hängt von den Bestimmungen ihres Versicherungsschutzes und dem Grad ab, in dem diese Person für Programme zur Unterstützung der Kosten aus eigener Tasche in Frage kommt“, so die Vertreter von EMD Serono gegenüber GesundLinie.Der Versicherungsschutz hängt von den einzelnen Versicherungsplänen ab. “
„Wir sind bestrebt, Patienten zu unterstützen, denen Mavenclad verschrieben wird. MS LifeLines bietet personalisierte Patientenunterstützung, einschließlich Unterstützung bei der Beantwortung von Fragen zum Versicherungsschutz und zusätzlichen Ressourcen, die möglicherweise berechtigten Patienten helfen können, die nicht oder nicht versichert sind “, fügten Mitarbeiter des Unternehmens hinzu.
Die Verfügbarkeit der neuen Medikamente wird durch ihre hohen Kosten gemildert.
„Wir sind dankbar, dass wir eine andere Behandlung für Menschen mit MS anbieten können, eine mit einer bequemeren Lieferoption. Dieser Vorteil wird jedoch durch den hohen Listenpreis überschattet“, sagte Bari Talente , Executive Vice President of Advocacy für die National MS Society.
„Eine neue MS-Behandlung zu einem Preis von knapp sechs Ziffern pro Jahr zu haben, ist entmutigend“, sagte Talente gegenüber GesundLinie. „Dies zeigt auch die verzerrende Wirkung der Arzneimittelpreise in den USA.“
Talente sagte, dass der Preis und das Engagement eines Unternehmens für seine Patienten Hand in Hand gehen.
Die Wahl des richtigen Medikaments ist eine grundlegende Risiko-Nutzen-Gleichung “, fügte West hinzu.„ Es ist für jeden eine andere Gleichung. Mehr Optionen bedeuten eine bessere Chance, für jeden Patienten eine gute Lösung zu finden. Es geht darum, das richtige Medikament für das richtige zu findenrichtiger Patient zur richtigen Zeit. ”
West war ein bezahlter Berater für Mavenclad und wurde von Novartis bei anderen Projekten beratend entschädigt.
Anmerkung des Herausgebers: Caroline Craven ist eine Patientenexpertin, die mit MS lebt. Ihr preisgekrönter Blog ist GirlwithMS.com und sie ist auf zu finden Twitter .
