Wow, es scheint Äonen zu sein, seit wir das letzte Mal mit dem Einflussreichen geplaudert haben Dr. Denise Faustman über ihre kontroverse Forschung bei der Entwicklung eines Impfstoffs zur Heilung von Diabetes.

Für diejenigen, die mit Dr. Faustmans Arbeit am Massachusetts General Hospital nicht vertraut sind, studiert sie seit langem etwas namens BCG Bacillus Calmette Guerin, einen generischen Impfstoff, der seit fast einem Jahrhundert besteht und ursprünglich zur Bekämpfung von Tuberkulose TB entwickelt wurde.Die Idee: Die Erhöhung des BCG könnte verhindern, dass die Bauchspeicheldrüse Beta-Zellen abtötet, sodass die von Diabetes Betroffenen diese insulinbildenden Zellen regenerieren können. Sie machte a bahnbrechende Entdeckung bei Mäusen im Jahr 2001, aber zunächst nicht in der Lage, dies zu wiederholen, und ihre Forschung hat einen Feuersturm von Kontroversen unter der medizinischen Gemeinschaft und den Forschungsorganisationen ausgelöst, die an ihrem Ansatz zweifelten.

DiabetesMine hat über die Jahre mit Dr. Faustman gesprochen und ihre Fortschritte im Auge behalten href=”http://www.gesundlinie.com/diabetesmine/a-talk-with-denise-faustman/” target=_blank”> erster Chat 2009 um über die Jahre hinweg zu aktualisieren.

Schneller Vorlauf bis 2015 - es sind fünf Jahre seit ihrer ersten Forschungsrunde vergangen und ungefähr drei Jahre, seit wir unser letztes Einzelgespräch veröffentlicht haben. Interview mit Dr. Faustman. Es ist viel los, obwohl sie sich größtenteils in einer Warteschleife befindet, die auf den Beginn der nächsten Phase klinischer Studien wartet, erzählt sie uns.

Wir freuen uns, Ihnen heute neue Updates direkt von Dr. Faustman selbst zukommen zu lassen: Schließlich sollen ihre Phase-II-Studien in den kommenden Monaten beginnen! Hier ist unser aktuelles Telefoninterview mit ihr, einschließlich Updates zum Gesamtzustand vonihre Forschung, die jetzt mehr Unterstützung von der breiteren wissenschaftlichen Gemeinschaft weltweit zu haben scheint.

DM Geben Sie uns allen Nicht-Wissenschaftlern eine Einführung in BCG und was Ihre Forschung dreht sich alles um?

DF Im Wesentlichen ist BCG ein enger ungiftiger Verwandter von TB und wurde erstmals in den frühen 1900er Jahren bemerkt, als der Konsum viele Menschen tötete.Es gab eine Gruppe von Menschen in einer Bevölkerung, die nicht starb oder sogar an Tuberkulose erkrankte, und es stellte sich heraus, dass es junge Mädchen waren, die Kühe melkten.So wurde BCG entdeckt, und im Laufe der Zeit erfuhren wir, dass es an den Kühen und Eutern lag, und es gab eine andere Form von BCG auf Farmen.So könnte ein Impfstoff entwickelt werden.

Es ist interessant, dies auf Diabetes zurückzuführen, da wir es nicht per se verfolgt haben. Was wir aus 20 Jahren wissenschaftlicher Daten zu der Zeit wussten, ist, dass BCG nicht vom Himmel fällt - selbst wenn ichIch wünschte, es wäre so. Menschen mit Typ-1-Diabetes, Multipler Sklerose MS und anderen Krankheiten hatten einen relativen Mangel an einem als TNF bekannten Hormon, und mit einem natürlichen Impfstoff, der TNF fördert, könnten Sie schlechte T-Zellen loswerden und T steigern-regs und die Bauchspeicheldrüse regeneriert sich. Wir haben uns entschieden, einen sicheren, 100 Jahre alten Impfstoff zu verwenden, um dies zu erreichen, und wir haben festgestellt, dass es funktioniert.

Demnach Zeitplan der BCG-Forschung Ihre Phase-I-Studie am Menschen wurde vor fünf Jahren abgeschlossen. Was waren die Ergebnisse?

In frühen Daten haben wir gezeigt, dass bei Langzeitdiabetikern diese T-Register tatsächlich verstärkt wurden und wir den gezielten Tod von schlechten T-Zellen sehen konnten. Wir haben auch die Anfänge der Pankreasregeneration. Sicher, niemand hat Insulin geworfenSpritzen noch weg, weil es nur der Anfang war… aber es zeigte, dass dies getan werden konnte. Und was wichtig ist, dies war bei langfristigen Typ-1-Patienten mit 15 bis 20 Jahren - das hat viele Menschen erschüttert. Dies war ein völlig einzigartiger PatientBevölkerung und nicht, wie die meisten Untersuchungen an neu diagnostizierten Personen durchgeführt wurden.

Die Personen in der Studie hatten durchschnittlich 15 Jahre lang Diabetes, und dies zeigte, dass wir die Insulinproduktion bei Menschen mit Typ 1 über viele Jahre zumindest kurzzeitig wiederherstellen konnten. Phase I war im Jahr 2010, also werden wirBald sehen wir die fünfjährige Nachuntersuchung - etwas, was wir aus der BCG-Forschung zu Multipler Sklerose gelernt haben, ist wichtig, und deshalb werden wir die Patienten mit Typ 1, die dies durchgemacht haben, erneut untersuchen.

Was war der Nachteil beim Start von Phase II?

Ich bin froh, dass Sie das gefragt haben. Wir haben der Welt bewiesen, dass es einen weiteren Grund gibt, warum wir diese Versuche an Menschen durchführen sollten, die diese Krankheit schon lange haben. Aber auch nur daran arbeitenVerbindung mit anderen, jenseits von Diabetes. Im Geiste der Wissenschaft teilen wir uns mit anderen Gruppen auf der ganzen Welt, die BCG studieren - ob Zöliakie oder MS oder Sjögren Syndrom. Sie sollten in der Lage sein, weiterhin aus unserer Forschung zu lernen, ohne dieselbe Forschung von vorne zu beginnen und natürlich ohne unsere eigene Forschung zu beeinträchtigen.

Die größte Hürde, auf die wir gestoßen sind, war das knappe Angebot an BCG in den USA, da es nach der Schließung der Big Pharma-Fabrik nicht mehr produziert wurde. BCG ist kein High-Tech-ProduktDarüber hinaus ist es nur darauf beschränkt, wo es hergestellt werden kann - ähnlich wie bei einem Grippeimpfstoff kann man es in keinem Labor herstellen. Stellen Sie sich das so vor: Wenn Sie eine Pflanze haben, die Pommes Frites herstellt, können Sie das nicht plötzlich tunSie fangen an, Hamburger zu machen, obwohl beide Lebensmittel oft zusammen serviert werden. Wir mussten einen Vertrag bekommen, um dies zu tun. Wir wollten nicht in der Fertigung tätig sein, aber wir mussten, um diese Forschung fortzusetzen.

Seit zwei Wochen haben wir einen neuen BCG-Stamm und einen neuen Herstellungsprozess, der von der FDA durchgeführt wurde. Wir sind sehr stolz darauf, wo wir uns befinden.

Das klingt nicht billig…

Wir haben Geld gesammelt und bisher 18,9 Millionen US-Dollar gesammelt. Das NIH ist derzeit an diesen Studien beteiligt und finanziert dies für das Sjögren-Syndrom. Daten aus Tiermodellen zeigen, dass kleine Dosen von BCG bei Sjögren einen ähnlichen Effekt haben wie esBei Diabetes: Die Krankheit stoppen und das Organ regenerieren. Das ist also ermutigend, dass sie investiert werden. Der JDRF ist nicht an Bord. Und der Helmsley Charitable Trust ähnelt dem JDRF, da sie nur daran interessiert sind, Teil der Diskussion zu seinDie Leute stimmen mit ihren Dollars für Forschung ab, und für diese BCG-Forschung kommt das große Geld aus Europa, dem NIH, dem Lee Iacocca Familienstiftung und private Spender.

Wie wird Phase II aussehen und wann wird es losgehen?

Wir werden untersuchen, wie viel BCG benötigt wird und wie häufig. Das ist der Schlüssel, das Geheimnis: zu wissen, wie viel zu dosieren ist. Mit Phase II-a werde ich versuchen, diese Ergebnisse in Phase I perfekt aufeinander abzustimmen.mit langjährigen Typ 1s, die immer noch ein wenig C-Peptid produzieren. Dann wird es Phase II-B sein, in der es in langjährigen Typ 1s kein C-Peptid gibt. Und nach jedem Teil müssen wir diesen Menschen noch fünf Jahre folgen.

Wir haben die Genehmigung erhalten für Phase II und wir sind alle in der Fertigung in Ordnung, daher wird es in Kürze beginnen. Wahrscheinlich in den kommenden Monaten. In unserem letzten Forschungsupdate vom Herbst haben wir geschrieben, dass wir für 120 Personen planen. Wir suchen immer nachmehr Patienten, um ein Teil davon zu sein, so dass interessierte Personen uns eine E-Mail senden können an [email protected] .

Aber wir werden in Kürze keine Ergebnisse sehen, da wir über eine weitere Fünfjahresstudie sprechen…

Dies sind keineswegs schnelle Versuche. Wir haben eine Nachbeobachtungszeit von fünf Jahren. Aber das ist wichtig, denn nach mehr als zwei Jahren werden die Auswirkungen monumental bedeutender. Wir wissen, dass sich dies lohnt, da die Daten jetzt zeigenaus Europa, dass die Verwendung von BCG im Vergleich zum Pflegestandard am effektivsten ist.

Die medizinische Gemeinschaft hat Sie in der Vergangenheit im Allgemeinen nicht unterstützt. Haben Sie das Gefühl, dass Ihre Arbeit jetzt mehr Akzeptanz und Unterstützung findet?

Es ist ziemlich erstaunlich, was in den letzten Jahren passiert ist. Dies ist ein billiges und generisches Medikament, das sehr effektiv sein könnte, und wir haben diese Botschaft von Anfang an immer wieder gesagt. Jetzt ist sie wirklich gut angekommen, besondersaußerhalb der Staaten, in denen es keine Wettbewerbs- und Preisprobleme gibt, wie wir sie hier haben. Es gibt weitere Anstrengungen, und die Daten erzählen eine effektive Geschichte.

Wir haben weltweite Mitarbeiter, die diese Schritte unternehmen, und das ist eine ziemlich gute Bestätigung für uns, dass andere ein Teil dieser Geschichte sein wollen.

Erzählen Sie uns etwas mehr darüber, wie diese Forschung global geworden ist?

Es gibt mehr als 7 Institutionen, die dies unter verschiedenen Autoimmunerkrankungen untersuchen, und die frühen Daten zeigen, dass die Wirksamkeit von BCG besser sein könnte als alle derzeit auf dem Markt befindlichen Medikamente.

In der Türkei haben sie beschlossen, BCG zur Vorbeugung von Diabetes zu befolgen. Das war in Mausstudien… nicht, dass man einer Maus vertrauen kann, aber es hat das verstärkt, was bereits in den anderen Mausstudien gefunden wurde. Kinder mit einem Impfstoff,im Alter von 12 und 14 Jahren hatte die gleiche Inzidenz wie in der Allgemeinbevölkerung, aber wenn Kinder drei Impfungen erhielten, ging die Inzidenz von T1D weit zurück. Dies war die erste Präventionsstudie mit Mehrfachdosen, und diese Daten wurden an a weitergegebenGruppe in London zur erneuten Analyse und wurde validiert.

In Dänemark haben sie letztes Jahr 5.000 Neugeborene getestet und sie mit BCG neu gestartet. In zwei bis fünf Jahren werden sie nach Allergien und Biomarkern suchen, die hinsichtlich des Impfstoffgebrauchs auftauchen.

Wie ich bereits erwähnt habe, hat das NIH Versuche mit Sjögren begonnen, und es gibt mehr als 7 andere auf der ganzen Welt, die dies derzeit untersuchen.

Mittlerweile gibt es weltweit etwa 20 Artikel, die zeigen, was jeder sieht - das, was wir den Patienten jahrzehntelang über die Flitterwochen erzählt haben, war falsch. Dies öffnet den Endokrinologen und Patienten die Augen für eine neue Vision. Das sollten diese Menschen tunfür Studien verwendet werden und nicht nur auf eine Pumpe gehen, weil sie zu lange an Diabetes leiden. Wir hoffen, dass sich dieses Konzept durchsetzt.

Sie haben letztes Jahr auch ein Buch über all diese globale Zusammenarbeit veröffentlicht, oder?

Das beruhte auf einem gemeinnützigen Treffen Ende 2013, und wir haben ungefähr 12 Gruppen eingeladen, an ihren Forschungen zu BCG teilzunehmen und diese zu teilen. Dieses Buch, Der Wert von BCG und TNF in der Autoimmunität , ist ein Bericht über das Treffen und das, was wir besprochen haben. Eine Sache war, wie wir von der MS-Forschungsgemeinschaft erfahren haben, dass wir Menschen und das Medikament fünf Jahre lang untersuchen müssen, und das hat unser Aussehen der bevorstehenden Phase-II-Studien geändert.Das war unser erstes Treffen, und wir werden diesen Oktober ein weiteres in Italien haben, bei dem weitere Gruppen eingeladen sind.

Wie hat sich die Diabetesforschung seit Ihrem ersten Start verändert?

Vor zehn Jahren hat niemand das R-Wort Regeneration verwendet, und das durften wir in unseren wissenschaftlichen Arbeiten nicht verwenden. Das hat sich im Laufe der Zeit geändert, und jetzt ist es ein allgemeines Konzept, das jeder anstrebt. Wir sind gekommenein langer Weg, wenn man darüber nachdenkt, wie die menschliche Bauchspeicheldrüse dies sehr langsam tut, wie bei MS, wo es fünf Jahre dauert.

Obwohl Sie sie manchmal selbst verwenden, sind Sie kein Fan der Mäuseforschung. Was sehen Sie in Bezug auf die Wissenschaftsgemeinschaft? Vertrauen und Skepsis über das "Heilen" von Mäusen?

Ich möchte sagen, dass es eine angenehme Aufgabe ist, Mäuse zu studieren und nur ein paar Artikel pro Jahr zu schreiben und das nicht in Menschen zu übersetzen. Es ist ein guter Karriereschritt, Mäuse zu studieren, und das ist ein großes Problem. Bei ADA ScientificIn Sitzungen im letzten Jahr stand ein schwedischer Forscher auf und sagte allen im Auditorium, dass sie sich schämen sollten. Weil wir in den letzten 10 Jahren bei jedem Typ-1-Versuch versagt haben, da er auf Mausforschung basiert und das nichtUnd das ist wahr - T1D-Studien bekommen einen schlechten Ruf, weil sie sich alle gleich fühlen. Die Leute sind frustriert, weil die Mäuse geheilt sind, aber die Forschung der Menschen scheitert. Es ist so wichtig, diese Forschung an Menschen durchzuführen. Wir müssen anfangenSagen Sie unseren Forschern: Veröffentlichen Sie keine Mausgeschichte, in der Sie sagen, dass Sie etwas „Neues und Effektives“ haben, es sei denn, Sie erhalten Blutproben von Menschen, die dasselbe zeigen. Wenn Sie wirklich an Ihre Daten glauben, sollten Sie sie besser auf den Menschen übertragenbevor du aufstehst und sagst, wie toll diese Disco istsehr ist.

Wie können die Menschen die neuesten Entwicklungen in Ihrer BCG-Forschung verfolgen, Denise?

Wir haben einen Newsletter, für den Sie sich anmelden können, und die Leute können sich an uns wenden, um weitere Informationen zu erhalten. Faustman Lab oder per E-Mail an [email protected] .

Danke, dass Sie sich die Zeit genommen haben, sich erneut zu unterhalten, Denise. Wir freuen uns darauf, dass die nächste Phase in Gang kommt, auch wenn es 5 Jahre dauert, bis die Ergebnisse sichtbar werden. Halten Sie uns natürlich auf dem Laufenden!

*** Update Juni 2015 ***

Die FDA angekündigt Die Phase-II-Studie von Dr. Faustman, die bis Juni 2023 läuft, wurde offiziell genehmigt. Informationen zur klinischen Studie finden Sie hier. hier .