Wir beobachten ViaCyte seit Jahren, während das Unternehmen in San Diego auf eine Methode hinarbeitet, um menschliche Stammzellen neu zu programmieren und zu neuen insulinproduzierenden Zellen zu wachsen, die in den Körper eines winzigen Geräts implantiert werden - effektiv,eine funktionelle Heilung.

Dieser Begriff der regenerativen Medizin hat im Laufe der Jahre Höhen und Tiefen erlebt, aber ViaCyte zeigt jetzt einige aufregende klinischer Studienerfolg und mit frischem Dampf gewinnen Millionen in Spendenaktionen .

Beachten Sie, dass dieser Bereich der Einkapselung und Inselzellenregeneration einer ist, der andere Unternehmen nähern sich ebenfalls , aber ViaCyte ist eines der sichtbarsten und in der Arbeit mit JDRF im Laufe der Jahre oft gelobten.

Ihre Idee ist einfach: Regenerierende Inselzellen, die sich normalerweise in der Bauchspeicheldrüse befinden, aber stattdessen in ein implantierbares Gerät gegeben werden, um mehr Zellen zu züchten und Insulin nach Bedarf abzugeben, um den Glukosespiegel zu regulieren. Sie haben an einer ersten Generation gearbeitetDie Version wurde jahrelang als „PEC-Encap“ bezeichnet und verwendet aus Stammzellen stammende Pankreas-Vorläuferzellen, die in ihrem als Encaptra bekannten Abgabegerät eingekapselt sind. Dies war das Gerät, das auf Diabetes-Konferenzen und JDRF-Veranstaltungen ausgestellt wurde und die Aufregung in unserer D-Community steigerte.Aber es ist noch ein langer Weg.

Glücklicherweise ist das Unternehmen vorsichtig bei der Verwendung von „Heilung“ -Terminologie, die zu vielversprechend sein kann.

Aber sie machen bedeutende Fortschritte.

Ergebnisse ihrer klinischen Studie am Menschen vorgestellt auf den ADA Scientific Sessions im Juni 2018 zeigten Daten im Wert von zwei Jahren, die darauf hinweisen, dass das potenzielle Produkt von ViaCyte tatsächlich funktioniert. Das Unternehmen kündigte auch eine ganze Reihe an. 165 neue Patente im Jahr 2018 und implantiert seine ersten menschlichen Patienten mit seinem Produkt der zweiten Generation im Januar dieses Jahres.

Wir haben kürzlich mit Paul Laikind, CEO von ViaCyte, und Eugene Brandon, Vice President of Communications, über die neuesten Updates gesprochen und darüber, wie sie den Umfang ihrer Behandlung erweitern möchten.

Dies ist alles sehr aktuell als Finanzierung durch das California Institute for Regenerative Medicine CIRM eine Organisation, die im Laufe der Jahre zur Finanzierung der Arbeit von ViaCyte beigetragen hat, kann möglicherweise im nächsten Jahr erneuert werden.

Formeln wechseln

Das Unternehmen hat seine Pipeline möglicher Heilmittel für Produkte neu ausgerichtet, während es klinische Studien am Menschen fortsetzt und neue Versionen seiner Angebote testet, die im Grunde unsere Fähigkeit wiederherstellen, wieder eigenes Insulin zu produzieren.

Nachdem ViaCyte vor ein paar Jahren mit ersten Versuchen am Menschen begonnen hatte, stellte es fest, dass das Modell der zweiten Generation tatsächlich besser für die Veröffentlichung als Produkt der ersten Generation geeignet war. PEC-Direct , ”steht jetzt an erster Stelle. Es würde immunsuppressive Medikamente erfordern und wäre auf etwa 10% der Typ-1-Patienten beschränkt, bei denen das höchste Risiko für Hypoglykämie-Unwissenheit und extreme Hypos durch das besteht, was manchmal als„ spröder Diabetes “bezeichnet wird.und andere schwerwiegendere Komplikationen.

Das Produkt der zweiten Generation mit dem Namen „ PEC-Encap "würde es ViaCyte theoretisch ermöglichen," die Fremdkörperreaktion abzuschwächen "- was bedeutet, dass weniger auf Immunsuppressiva angewiesen ist -, was es für die Verwendung in der breiteren Typ-1- und sogar Insulin-verwendenden Typ-2-Population geeignet macht.

„Wir haben mit PEC-Encap begonnen, weil wir dachten, es könnte sofort einsatzbereit sein, und wenn dies der Fall wäre, würden wir PEC-Direct nicht benötigen. Aber wir könnten es bei Bedarf in unserer Gesäßtasche haben", Sagte CEO Laikind." Wie wir erfahren haben, haben wir einige wichtige Erkenntnisse gewonnen und festgestellt, dass es besser wäre, es anders zu machen. "

Laikind erklärt, dass sie in der Klinik eine aggressive Reaktion von Fremdstoffen auf die Gerätekomponenten entdeckt haben, die es den Zellen nicht ermöglichten, zu gedeihen oder richtig zu funktionieren. Deshalb haben sie den Forschungsversuch unterbrochen, um ihn zu untersuchen und zu verbessern, bevor sie wieder aufgenommen wurden.

Jetzt ViaCyte arbeitet mit einem Unternehmen namens WL Gore & Associates zusammen. auf einer neueren, effektiveren Membran, die das Encaptra-Zellgerät beschichtet, um der Fremdstoffreaktion im Körper entgegenzuwirken. Diese PEC-Encap-Versuche werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 wieder aufgenommen.

In der Zwischenzeit sind ihre PEC-Direct-Studien reibungslos verlaufen. Diese überarbeitete Version verhindert nicht die Reaktion von Fremdstoffen, sondern umgeht sie im Grunde genommen mithilfe von technischen Ports, die eine direkte Vaskularisierung der Zellen ermöglichen. Dies erfordert jedoch immunsuppressive MedikamenteEs funktioniert auch mit anderen Organtransplantationen, die Hochrisiko-T1 durchlaufen können. Sie haben die erste Studienkohorte bereits abgeschlossen und der zweite Teil ist noch nicht abgeschlossen. Dabei werden Dosisbereiche und Geräte unterschiedlicher Größe untersucht, die in den Körper implantiert werdenSie möchten den Geräteprototyp selbst optimieren und sammeln Daten.

Laut Laikind können diese neuen Daten möglicherweise auf den wissenschaftlichen Sitzungen der ADA im Juni 2020 vorgestellt werden.

Geneditierung und Diabetes

Wie wir abgedeckt im Herbst 2018 , ViaCyte kündigte eine Zusammenarbeit mit dem internationalen Biopharmaunternehmen CRISPR Therapeutics an, um mithilfe der Gen-Bearbeitung die Verkapselung von Inselzellen zu ergänzen, die die transplantierten Beta-Zellen vor dem unvermeidlichen Angriff des Immunsystems schützen kann, der sie normalerweise abtötet. Dies würde natürlich der Fall sein, eliminieren die Notwendigkeit für Patienten, Immunsuppressiva einzunehmen, was große Nachteile haben kann und bisher ein großes Hindernis für die Zellimplantation darstellte.

Die beiden Unternehmen erklärten gemeinsam: „Wir glauben, dass die Kombination aus regenerativer Medizin und Geneditierung das Potenzial hat, Patienten mit vielen verschiedenen Krankheiten, einschließlich häufiger chronischer Erkrankungen wie insulinbedürftigem Diabetes, dauerhafte, kurative Therapien anzubieten.“

In gewisser Weise erweitert die Zusammenarbeit von ViaCyte mit CRISPR die Vorstellung, ob es sich hier um eine „Heilung“ handelt; ViaCyte-Ansatz wurde oft als „funktionelle Heilung“ bezeichnet, da es nur die fehlenden Insulinzellen in einem PWD-Körper ersetzen würde, aber nicht die Autoimmunwurzeln der Krankheit adressiert. Zusammen können diese beiden Unternehmen jedoch möglicherweise beides tun, um eine echte „biologische Heilung“ zu erreichen.

„Die kombinierte Kraft dieser Zusammenarbeit liegt in der Expertise beider Unternehmen“, sagt Laikind von ViaCyte.

Er sagt, dass die Zusammenarbeit noch in einem frühen Stadium ist, aber ein aufregender erster Schritt auf dem Weg zur Schaffung eines von Stammzellen abgeleiteten Produkts, das einem Angriff des Immunsystems widerstehen kann - im Grunde genommen durch Überarbeitung der DNA der Zellen, um diesem Angriff auszuweichen.Wir treffen uns regelmäßig, sogar wöchentlich, und Fortschritte bei der Arbeit für die Zukunft sind bereits zu verzeichnen, sagt Laikind.

„Wir glauben, wir haben einen guten Ausgangspunkt dafür… Wir gehen davon aus, dass wir am Ende mehrere Zelllinien produzieren können, um sie nicht nur in Tiermodellen, sondern auch in der Klinik direkt zu testen. Wir bauen mehr als ein Konstrukt einDie klinischen Studien können zeigen, welche am effektivsten ist, um Ihnen die tiefgreifende Innovation zu ermöglichen. “

Es ist alles sehr aufregend, wenn auch nur in der Forschungsphase…

Und hier müssen wir eine Atempause einlegen.

Wo Hoffnung ist, ist Hype

ViaCyte ist möglicherweise unser Ritter in gekapselten Rüstungen. Ihr CEO bietet entsprechend vorsichtige Hoffnung. Es sind die Medienboten - oder zumindest die Schlagzeilenautoren -, die oft mitgerissen werden, wenn sie über etwas sprechen, das mit Heilung zu tun hat… seufzt .

das Gleichgewicht „Hoffnung gegen Hype“ ist nichts Neues für unsere D-Community, daher vertrauen wir darauf, dass Sie alle Ihre Erwartungen in Schach halten und gleichzeitig anerkennen, dass der Forschungsfortschritt von ViaCyte heutzutage recht ermutigend ist.

Wie Dr. Jay Skyler in seinem letzten dargelegt hat Diabetologica Artikel zu diesem Thema schließen sich „Hype und Hoffnung nicht gegenseitig aus“. Daher hinterlassen wir Ihnen eine brillante Liste von Vorsichtsmaßnahmen, die Sie bei der Berichterstattung über oder beim Lesen über „Diabetes-Durchbrüche“ berücksichtigen sollten :