Da der Preis für Orphan Drugs weiter steigt und Unternehmen Milliardenumsätze erzielen, fordern Kritiker eine genauere Betrachtung des Programms, das dies ermöglicht.
Amerikaner mit Duchenne-Muskeldystrophie konnten jahrelang ein Medikament, Deflazacort, von außerhalb der USA zu einem Preis von etwa 1.200 USD pro Jahr importieren.
Dieser Preis könnte jedoch auf einen Listenpreis von 89.000 USD pro Jahr steigen, nachdem ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen die Zulassung für das Medikament zur Behandlung der seltenen, tödlichen Krankheit erhalten hat.
In einem Interview mit dem Washington Post Der Chief Executive Officer von Marathon Pharmaceuticals sagte, der Nettopreis werde nach Rabatten und Preisnachlässen 54.000 USD betragen.
Im vergangenen Monat erhielt das Unternehmen von der Food and Drug Administration FDA die Zulassung für Deflazacort als „Orphan Drug“.
Diese spezielle Bezeichnung fällt unter das Orphan Drug Act, das Unternehmen dazu ermutigen sollte, Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten zu entwickeln, von denen 200.000 oder weniger Amerikaner betroffen sind.
Nach dem Nationale Gesundheitsinstitute NIH Es gibt rund 7.000 seltene Krankheiten, von denen insgesamt 25 bis 30 Millionen Amerikaner betroffen sind.
Als Gegenleistung für Investitionen in Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs erhalten Unternehmen eine Steuergutschrift für Forschung und Entwicklung, Zugang zu Bundeszuschüssen und das ausschließliche Recht, das Medikament für diese Krankheit in den USA zu verkaufen, selbst wenn das Patent zuvor abläuftdann.
Marathon Pharmaceuticals erhielt auch einen speziellen „Priority Review“ -Gutschein - im Grunde eine FDA-Schnellprüfung eines zukünftigen Arzneimittels. Das Unternehmen kann diesen Gutschein selbst verwenden oder für Hunderte von Millionen Dollar an einen anderen verkaufen.
Das Programm hatte viele Erfolge - 450 Orphan Drugs wurden auf den Markt gebracht, seit das Gesetz 1983 vom ehemaligen Präsidenten Ronald Reagan unterzeichnet wurde.
Kritiker sind jedoch besorgt, dass das System missbraucht wird, um die Gewinne zu maximieren, da Unternehmen ihr nahezu monopolistisches Medikament für Orphan Drugs nutzen, um exorbitante Preise zu verlangen.
Und wie bei Deflazacort die Beantragung des Orphan-Status - manchmal mehrmals - für Medikamente, die bereits auf dem Markt erhältlich sind.
Dies sei eine Belastung für Familien, die sich Sorgen um die Deckung der Kosten dieser Medikamente machen, wenn ihre Krankenversicherung ausfällt oder Zuzahlungen und Selbstbehalte steigen.
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Einige Orphan Drugs können laut einem Bericht von bis zu 804.000 USD pro Jahr kosten. Kaiser Health Network .
Der Durchschnittspreis für Orphan Drugs ist niedriger, aber selbst das übertrifft Nicht-Orphan Drugs.
Nach a Bericht Bei Orphan Drugs von EvaluatePharma betrugen die durchschnittlichen jährlichen Kosten für Orphan Drugs 111.820 USD, verglichen mit 23.331 USD für Mainstream-Medikamente.
Warum sind Orphan Drugs so teuer?
„Es gibt keine einfachen Antworten auf die Frage, warum Orphan Drugs relativ teuer sind“, sagte Dr. Joshua Cohen, wissenschaftlicher Mitarbeiter am Tufts Center für das Studium der Arzneimittelentwicklung, gegenüber GesundLinie.
"Ein Grund ist, dass sie kleine Bevölkerungsgruppen bedienen", sagte er. "Ein weiterer Grund ist, dass sie oft einzigartige Produkte ohne Konkurrenten sind."
Mit sieben Jahren exklusiven Rechten für ein Orphan Drug für eine bestimmte Krankheit kann ein Unternehmen einen beliebigen Preis festlegen.
Unternehmen sagen, dass die hohen Preise erforderlich sind, um die Kosten für Forschung und Entwicklung zu decken, die für ein neues Medikament 20 bis 30 Jahre betragen können.
Nach a Bericht an den Kongress letztes Jahr vom Ministerium für Gesundheit und menschliche Dienste betragen die durchschnittlichen Entwicklungskosten für ein Orphan Drug jedoch etwa 1 Milliarde US-Dollar, verglichen mit 2,6 Milliarden US-Dollar für ein Massenmedikament.
Und wie die Kaiser-Studie zeigt, können Orphan Drugs auch bei weniger Patienten, die sie einnehmen, große Geldverdiener sein.
Ein von 50.000 Patienten eingenommenes Medikament im Wert von 50.000 US-Dollar könnte einem Unternehmen 2,5 Milliarden US-Dollar pro Jahr einbringen. Ein von nur 5.000 Menschen eingenommenes Orphan-Medikament im Wert von 300.000 US-Dollar könnte 1,5 Milliarden US-Dollar pro Jahr einbringen.
Trotz der geringeren Anzahl von Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, wird auch mit einem Anstieg des Absatzes von Orphan Drugs gerechnet.
nach StatNews Bis 2022 werden Orphan Drugs mehr als 21 Prozent des weltweiten Umsatzes mit verschreibungspflichtigen Markenmedikamenten ausmachen, ein Anstieg von 6 Prozent gegenüber 2000.
EvaluatePharma stellt außerdem fest, dass sieben der zehn meistverkauften Medikamente der Welt Orphan Drugs sind.
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Kritiker sagen, dass Pharmaunternehmen immer klüger geworden sind, die Vorteile des Orphan Drug Act zu nutzen.
Besonders besorgniserregend sind Orphan-Drug-Anwendungen für bestehende Massenmedikamente.
Laut Kaiser-Bericht wurden zuerst mehr als 70 Orphan Drugs von der FDA für den Massenmarkt zugelassen. Viele wurden für mehr als eine Krankheit zugelassen, manchmal für mehrere.
Dies schließt Deflazacort ein.
Tetrabenazin wurde jahrelang zur Behandlung von unkontrollierbarem Zittern bei Menschen mit Huntington-Krankheit verwendet. Laut der Washington Post kostete eine Flasche Pillen vor ihrem Status als Orphan Drug 42,28 USD in einer europäischen Apotheke.
Nach der Zulassung von Orphan Drugs betrug der Listenpreis für eine Flasche Tetrabenazin in den USA mehr als 6.000 USD. Der Preis wurde schließlich auf 21.243 USD pro Flasche erhöht.
In einem 2015 Kommentar veröffentlicht im American Journal of Clinical Oncology, Dr. Martin Makary von der Johns Hopkins University School of Medicine, schrieb, dass Unternehmen das Gesetz auch ausnutzen, indem sie sich auf nur einen der Verwendungszwecke eines Arzneimittels konzentrieren - „einen, der eng genug ist, um sich für Waisen zu qualifizieren'Krankheitsvorteile. ”
Nach der Zulassung von Orphan Drugs vermarkten sie das Medikament als Off-Label für andere Erkrankungen und steigern so ihren Gewinn.
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Eine der größten Bedenken ist, dass die hohen Preise für Orphan Drugs den Zugang zu ihnen einschränken werden - was den gegenteiligen Effekt der ursprünglichen Absicht des Gesetzes hätte.
Nur wenige Personen zahlen den Listenpreis für ein Orphan Drug. Pharmaunternehmen bieten Rabatte und Hilfsprogramme an, um die Kosten auszugleichen.
Die Versicherung deckt auch einen Großteil der Kosten für viele Menschen. Da Versicherungsunternehmen jedoch den Preisdruck von mehr Menschen spüren, die Orphan Drugs einnehmen, können sie die Menschen auffordern, mehr aus eigener Tasche zu bezahlen oder den Zugang zu beschränken.
"Versicherte US-Patienten haben nur wenige direkte Verweigerungen des Zugangs zu Orphan Drugs", sagte Cohen, "aber es kann zu einer hohen Kostenbeteiligung der Patienten und auch zu bestimmten Erstattungsbedingungen wie einer vorherigen Genehmigung kommen."
Für Menschen mit festem Einkommen - wie zum Beispiel für Medicare oder Medicaid - können Zuzahlungen von 20 Prozent der Kosten eines Arzneimittels eine „erhebliche finanzielle Belastung“ sein, sagte Cohen.
Als Antwort auf den Kaiser-Bericht im Januar haben Senator Chuck Grassley R-Iowa und zwei andere US-Senatoren gefragt das US Government Accountability Office GAO untersucht den Missbrauch des Orphan Drug Act.
Marathon Pharmaceuticals bereits angekündigt letzte Woche, dass die Einführung von Emflaza - dem Markennamen von Deflazacort - aufgrund von Preisbedenken von Patienten und Interessengruppen „unterbrochen“ werden soll.
Andere Kritiker äußerten sich besorgt über den Missbrauch des Orphan Drug Act.
„Wenn wir es ernst meinen, die Arzneimittelkosten zu senken, müssen wir sicherstellen, dass Anreize zur Förderung von Innovationen für bahnbrechende Forschung genutzt werden, anstatt nur das amerikanische Volk zu beschimpfen“, so William Holley, Sprecher des Kampagne für nachhaltige Empfangspreise , sagte GesundLinie.
