- Forscher möchten wissen, ob Gentherapie dazu beitragen kann, die Behandlungsbelastung für Menschen mit Makuladegeneration .
- Altersbedingte Makuladegeneration betrifft etwa 2 Millionen Menschen . Es ist eine der Hauptursachen für Blindheit.
- Andere Forschungen könnten eines Tages die Art und Weise ändern, wie wir Menschen mit dieser Krankheit behandeln und pflegen.
Altersbedingte Makuladegeneration AMD ist eine der Hauptursachen für Sehverlust und Blindheit bei älteren Erwachsenen in den USA.
Aber jetzt suchen Forscher nach einer möglichen neuen Behandlung, die dazu beitragen kann, dass sich diese häufige Form der Blindheit nicht verschlechtert.
Forscher an mehreren Standorten sind derzeit dirigierend eine klinische Phase-I-Studie zu einer Gentherapie, die Patienten helfen könnte, weniger Injektionen in ihr Auge zu bekommen, um die Krankheit zu behandeln.
AMD entsteht, wenn sich hinter dem Auge hinter der Netzhaut abnormale Blutgefäße bilden. Wenn aus diesen Blutgefäßen Blut oder Plasma austritt, spricht man von feuchter AMD wAMD.
Um den Verlust des Sehvermögens zu verringern und Blindheit zu verhindern, müssen Menschen mit wAMD alle 4 bis 8 Wochen ihren Arzt aufsuchen, um Injektionen von Medikamenten in das betroffene Auge zu erhalten. Wenn sie eine geplante Behandlung verpassen oder überspringen, kann sich ihr Sehverlust verschlechtern.
Aber die Behandlung könnte in Zukunft bequemer werden, wie es Forscher tun derzeit dirigierend die klinische Phase-I-Studie zu einer Gentherapie, die die Anzahl der Behandlungen reduzieren würde, die Patienten benötigen.
Bei dieser experimentellen Therapie wird genetisches Material in Zellen im Auge des Patienten eingeführt. Dieses genetische Material bewirkt, dass die Zellen Aflibercept produzieren, ein Medikament, das zur Behandlung von WAMD verwendet wird.
Wenn sich diese Therapie als sicher und wirksam erweist, können Ärzte WAMD möglicherweise mit nur einer Injektion behandeln. Nach dieser ersten Injektion würde das Auge des Patienten eine kontinuierliche Versorgung mit eigenen Medikamenten produzieren.
„Unsere Patienten mit wAMD sind mit einer enormen Behandlungsbelastung verbunden, da viele mehr als 10 Injektionen pro Jahr für ihr Leben benötigen, um das Sehvermögen aufrechtzuerhalten.“ Dr. Szilárd Kiss leitender Prüfer der Studie und Leiter der klinischen Forschung und Leiter des Netzhautdienstes in der Abteilung für Augenheilkunde am Weill Cornell Medical College, sagte GesundLinie.
„Mit dieser neuen intravitrealen Gentherapie im Büro besteht das Potenzial für einen„ One-and-Doed “-Ansatz, der diese Behandlungsbelastung nicht nur vollständig verringern, sondern möglicherweise zu verbesserten visuellen Ergebnissen führen kann“, fügte er hinzu.
Die Reduzierung des Behandlungsaufwands für Menschen mit WAMD ist nicht nur eine Frage der Bequemlichkeit.
Wenn es Patienten schwer fällt, sich an ihren Behandlungsplan zu halten, kann dies zu schlechteren Ergebnissen führen.
„Wir wissen aus anderen geleisteten Arbeiten, dass eine der größten Determinanten dafür, wie gut Patienten ihre Sehkraft über die Jahre aufrechterhalten, darin besteht, wie oft sie Medikamente erhalten.“ Dr. Sunir Garg ein klinischer Sprecher der American Academy of Ophthalmology und Professor für Augenheilkunde am Wills Eye Hospital in Philadelphia, sagte GesundLinie.
"Nicht so oft behandelt zu werden, wie es das Auge erfordert, das ist eine große Ursache für einen fortschreitenden Verlust des Sehvermögens im Laufe der Zeit", fuhr er fort.
Die Teilnahme an monatlichen oder zweimonatlichen Arztbesuchen kann für jeden eine Herausforderung sein, aber Patienten mit wAMD sind häufig mit mehr Hindernissen konfrontiert als viele andere. Aufgrund von Sehverlust können sie möglicherweise nicht selbst zu ihren Terminen fahren und sind möglicherweise von anderen abhängigBring sie dorthin.
Wenn Wissenschaftler einen Behandlungsansatz entwickeln können, der weniger Arztbesuche erfordert, kann dies erhebliche Auswirkungen auf die Fähigkeit eines Patienten haben, sich an seinen Behandlungsplan zu halten.
Wenn alles nach Plan verläuft, hofft Kiss, dass eine Gentherapie für wAMD innerhalb von 3 bis 5 Jahren verfügbar sein kann.
Anfang dieses Monats berichtete er auf der 123. Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology über vielversprechende vorläufige Ergebnisse seiner klinischen Phase-I-Studie.
Bisher hat sein Forschungsteam 12 Patienten in die ersten beiden Kohorten der Studie aufgenommen. Sie nehmen weiterhin Patienten in die dritte und vierte Kohorte auf.
Von den sechs Patienten, die die Gentherapie bereits erhalten haben, haben alle mindestens 6 Monate ohne zusätzliche Injektionen verbracht.
Patienten in der ersten Kohorte hatten eine Entzündung des behandelten Auges, aber Kiss sagte, es sei "im Allgemeinen mild und mit Steroid-Augentropfen handhabbar". Er fügte hinzu, dass "die Kontrolle dieser Entzündung für den Erfolg dieser Therapie von größter Bedeutung sein wird".
Obwohl die Studie noch nicht abgeschlossen ist, sind die ersten Ergebnisse ermutigend, sagt Dr. Matthew Gorski Augenarzt bei Northwell Health in Great Neck, New York. Es sind jedoch weitere Untersuchungen erforderlich, um diese experimentelle Behandlung zu testen.
„Während die Ergebnisse der Studie ermutigend sind und Hoffnung auf eine Verbesserung der derzeitigen Behandlungsmethoden für AMD geben“, sagte Gorski, „sind weitere Studien mit viel mehr Patienten erforderlich, um die Ergebnisse zu bestätigen und zu beweisen, dass diese Therapie sicher ist.”
Nachdem Kiss und Kollegen ihre klinische Phase-I-Studie abgeschlossen haben, planen sie, eine größere, prospektive, multizentrisch kontrollierte klinische Studie zu starten, um ihre Gentherapie weiter zu untersuchen.
Dies ist nicht der einzige potenzielle Durchbruch für die AMD-Behandlung. Weitere Studien sind ebenfalls im Gange, um bequemere und konsistentere Methoden zur Behandlung von Menschen mit WAMD zu entwickeln und zu testen.
In anderen gentherapeutischen Studien haben Wissenschaftler Methoden zur chirurgischen Verabreichung von Gentherapie unter der Netzhaut getestet, anstatt eine Injektion zu verwenden, die in einer Arztpraxis verabreicht werden kann.
Wissenschaftler haben auch einen Behandlungsansatz untersucht, der als der bekannt ist Port Delivery System in das ein urnenartiges Reservoir in das Auge implantiert und regelmäßig mit Medikamenten gefüllt wird. Dieses Medikament soll langsam in das Auge diffundieren und den Bedarf an häufigen Behandlungen verringern.
"Die Zeit wird schnell zeigen, ob eines dieser Behandlungsmodelle oder mehr als eines davon unseren Patienten helfen wird", sagte Garg.
Im Moment betont er jedoch, wie wichtig es ist, mit den derzeit verfügbaren Injektionen eine frühzeitige und konsistente Behandlung zu erhalten.
Wenn Patienten frühzeitig eine Behandlung suchen und ihren empfohlenen Injektionsplan einhalten, kann dies einen zusätzlichen Sehverlust verhindern und manchmal den bereits aufgetretenen Sehverlust umkehren.
"Die meisten Patienten haben nichts dagegen, hereinzukommen, weil sie wissen, dass die aktuelle Medizin ihnen sehr hilft", sagte Garg.
„Wenn wir früher mit der Behandlung beginnen, hat dies einen großen Einfluss auf die langfristigen Aussichten“, fügte er hinzu.
