• JDRF richtet landesweit eine Reihe von Typ-1-Diabetes-Heilungsforschungszentren ein, von denen das erste bereits in Nordkalifornien gestartet wurde.
  • Bei der größten auf Heilung ausgerichteten Akquisition aller Zeiten hat Vertex Pharmaceuticals aus Boston das nahe gelegene Biotech-Startup Semma Therapeutics für Diabetes-Stammzellen übernommen.
  • Forscher von Johns Hopkins haben mysteriöse „Hybrid X Cells“ entdeckt, die eine große Rolle bei der Entwicklung der Autoimmunität spielen und möglicherweise Typ-1-Diabetes auslösen können.
  • Neue Forschungsergebnisse zeigen, dass zu viel Gluten in den ersten 18 Lebensmonaten auch ein Auslöser für die Entwicklung von T1D sein kann.

Kurznachrichten, Leute: Wir erwarten nicht, dass es bald ein Heilmittel für Diabetes gibt. Aber es gibt engagierte Forscher, die ununterbrochen daran arbeiten, den Weg zu ebnen, und sie haben in letzter Zeit einige interessante Fortschritte erzielt.

Zu den Fortschritten zählen die Einführung eines neuen Modells für ein Heilungsforschungszentrum durch das JDRF, ein Bio-Startup, das an einem Beta-Zellersatz arbeitet, der gerade von einem großen etablierten Pharmaunternehmen erworben wurde, und neue Forschungsergebnisse, die auf der großen EASD European Association vorgestellt wurdenDiese Veranstaltung brachte auch einige wichtige neue Informationen über die Auswirkungen von Gluten auf Typ-1-Diabetes hervor.

Hier ist ein kurzer Blick auf diese Diabetes-Heilungsthemen, die im Moment Schlagzeilen machen :

Der JDRF angekündigt am 4. September dass es das erste „Center of Excellence“ für die T1D-Heilungsforschung eröffnet hat und plant, mehr an bereits bestehenden Universitäten und anderen Forschungsstellen im ganzen Land und auf der ganzen Welt zu etablieren. Das erste ist eine Zusammenarbeit zwischen der Stanford University und der Universitätvon Kalifornien in San Francisco UCSF, basierend auf ihrer gemeinsamen Arbeit in der Immunsystem-, Beta- und Stammzellforschung.

Insbesondere konzentrieren sich die dortigen Forscher auf die Interaktion von Immunzellen mit insulinproduzierenden Beta-Zellen, die Erzeugung von Inseln und Immunzellen aus Stammzellen für Therapien der nächsten Generation und die Entwicklung von Möglichkeiten zur Transplantation von insulinproduzierenden Zellen in Menschen mit T1D ohneImmunsuppression erforderlich. ”

Da die Insulinzelltransplantation aus verschiedenen Gründen nicht weit verbreitet ist - einschließlich Einschränkungen bei der Organ- und Zellspende sowie bei Medikamenten zur Immunsuppression, die danach lebenslang eingenommen werden müssen - wird das JDRF Northern California Center of Excellence versuchen, diese Hindernisse durch weitere Maßnahmen zu beseitigenForschung in der Beta-Zellbiologie und Immunologie.

Die neue Bezeichnung bedeutet, dass die Forscher des JDRF und Kaliforniens zusammenarbeiten werden, um sicherzustellen, dass die besten Mitarbeiter und die erforderlichen Mittel an dieses bestimmte Zentrum weitergeleitet werden. Die gleiche Begründung gilt für zukünftige Zentren, die das JDRF eröffnet, und unabhängig von ihrem jeweiligen Schwerpunkt.

Das JDRF sagt seinerseits, dass dieses neue Modell diesen Kompetenzzentren „die Stabilität bieten wird, um längerfristige Projekte voranzutreiben, sowie die Flexibilität, flink zu sein, wenn neue wissenschaftliche Erkenntnisse entstehen. Das innovative Finanzierungsmodell fördert die Zusammenarbeit und bietetLangzeitstabilität für Institutionen, die hervorragende Leistungen in der T1D-Forschung erbracht haben. Jede wird zunächst für fünf Jahre finanziert. Die Finanzierung über das dritte Jahr hinaus wird nach einer Überprüfung und Bewertung bestätigt. “

Die T1D-Organisation stellt außerdem fest, dass diese Zentren als zentrale Säulen der umfassenderen Strategie der JDRF für die Heilungsforschung dienen und durch Spenderbeiträge gefördert werden. Für dieses erste Zentrum in Nordkalifornien schreibt die JDRF diese einzelnen Spender gut: Karen und Jeff Jordan, Michelle Griffin und Tom Parker sowie Karen und Joe Niehaus.

Natürlich sind wir gespannt, wie dies die Heilungsforschung von JDRF verändern und die Ressourcen und Anstrengungen in den USA und weltweit besser fokussieren wird und was dies für Wissenschaftler und Unternehmen bedeuten wird, die bereits in diesen Bereichen arbeiten. In der Vergangenheit HeilungDie Forschungsanstrengungen schienen definitiv etwas verstreut zu sein, da viele Punkte nicht effektiv miteinander verbunden waren. Hoffentlich wird dieses neue Modell Doppelarbeit beseitigen und dabei helfen, die Forschung dort zu verbessern, wo es am wichtigsten ist.

Ebenfalls Anfang September angekündigt eine große Unternehmensakquisition machte Schlagzeilen auf dem Gebiet der Diabetes-Heilungsforschung. Das in Boston ansässige Unternehmen Vertex Pharmaceuticals, das sich bisher hauptsächlich auf Mukoviszidose konzentrierte, kaufte das Biotech-Startup für Diabetes-Stammzellen in Cambridge, MA, bekannt als Semma Therapeutics . Dieses Unternehmen wurde 2014 von einem hochkarätigen Forscher und D-Dad Dr. Douglas Melton gegründet, der seit über einem Jahrzehnt an der Schaffung neuer insulinproduzierender Zellen arbeitet.

Sie erinnern sich vielleicht, dass Melton 2013 große Neuigkeiten mit dem, was größtenteils als Durchbruch gefeiert wurde, gemacht hat, obwohl einige Jahre später seine Forschung war eingefahren und in Frage gestellt . Sein Startup Semma entstand 2015 und war interessanterweise eines der ersten Förderprojekte für JDRFs Venture Philanthropy T1D Fund siehe unsere aktuelle Berichterstattung hier im Jahr 2017.

Vertex hat jetzt 950 Millionen US-Dollar für die Erschließung der von Semma geleisteten Arbeit bereitgestellt. Der JDRF beschreibt dies als die wahrscheinlich größte Transaktion, die jemals auf die T1D-Heilung ausgerichtet war.

Semmas Ansatz war zweigleisig :

  • Arbeiten an der Schaffung einer neuen Lieferkette von Beta-Zellen aus vom Menschen stammenden Stammzellen mit dem Ziel, diese neuen Zellen direkt in die Leber zu transplantieren, wo sie Insulin produzieren können, um den Blutzuckerspiegel auf natürliche Weise zu regulieren.
  • Erstellen eines Geräts, in das die neuen insulinproduzierenden Zellen implantiert werden können, um sie vor dem Angriff des Immunsystems zu schützen. Andere, die daran arbeiten, sind: ViaCyte , Eli Lilly mit Sigilon Therapuetics und dem Diabetes Research Institute mit seiner BioHub .

Semmas Arbeit befindet sich derzeit noch in frühen klinischen Studien mit Tieren, und es gibt sicherlich keine Garantie dafür, dass dies gelingen wird. Es ist jedoch ein enormer potenzieller Schub, wenn ein Unternehmen wie Vertex jetzt Energie und Ressourcen für diese Bemühungen einsetzt.

Melton sagt: „Semma wurde gegründet, um das Leben von Patienten mit Typ-1-Diabetes dramatisch zu verbessern. Vertex ist ideal geeignet, um das Erreichen dieses Ziels zu beschleunigen.“

Die Verantwortlichen des T1D-Fonds des JDRF scheinen dem zuzustimmen.

„Dies ist in zweierlei Hinsicht ein wichtiger Meilenstein in unserem Kampf gegen Typ-1-Diabetes“, sagt der Executive Chairman des T1D Fund. Sean Doherty . “Erstens verfügt ein hervorragendes Unternehmen wie Vertex über die Ressourcen und das Know-how, um Dr. Meltons Vision zu verwirklichen, die JDRF seit vielen Jahren teilt und unterstützt. Zweitens glauben wir, dass Investoren und die Industrie einen so erheblichen Wert zur Kenntnis nehmen werdenvielversprechende Typ-1-Diabetes-Therapien und suchen nach Möglichkeiten, in andere T1-Diabetes-Bemühungen in einem neuen, sich entwickelnden Markt zu investieren. “

Forscher bei Johns Hopkins in Baltimore offenbar entdeckt eine mysteriöse Gruppe von „bisher unbekannten Zellen“, die im Körper lauern und möglicherweise eine große Rolle bei der Entwicklung der Autoimmunität spielen und möglicherweise Typ-1-Diabetes auslösen. Sie haben diese rätselhafte neue Entität aufgrund ihrer Fähigkeit „Immunzelle X“ genanntsich in zwei andere Zelltypen verwandeln.

Angeblich haben Wissenschaftler lange geglaubt, dass diese Hybridzellen nicht existieren könnten, aber wenn dies der Fall wäre, wären sie wahrscheinlich nur eine winzige Population im Sinne von 7 von 10.000 weißen Blutkörperchen. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, ein außerordentlicher Professor für Pathologie an Johns Hopkins, der diese neueste Studie mitverfasst hat. Aus irgendeinem Grund werden diese sogenannten „Schurkenzellen“ verwirrt und wechseln in einen anderen Typ, den der Körper als fremd erachtet, und der schließlich den Immunangriff auslöstführt zu T1D.

Davon sind jedoch nicht alle in der Forschungsgemeinschaft überzeugt. Auch wenn andere umweltbedingte und genetische Auslöser für T1D eine Rolle spielen, ist es möglich, dass die scheinbaren Hybrid-X-Zellen tatsächlich einige der anderen „normalen“ Zellen sind undüberhaupt keine Schurken-Betrüger; sie können einfach zwei Funktionen erfüllen.

Klar ist, dass an dieser Front mehr Forschung erforderlich ist, und das wird zweifellos einige Zeit dauern.

Attentat auf Schurkenzellen

Ob diese Hybrid-X-Zellen wichtig sind oder nicht andere neue Erkenntnisse vorgestellt auf der # EASD2019 Konferenz in Barcelona Stellen Sie eine Möglichkeit dar, um zu bekämpfen, was auch immer der wahre T1D-auslösende Schuldige auf zellularer Ebene sein mag.

belgische Clincial-Stage-Firma Imcyse entwickelt Immuntherapeutika, die zur Behandlung und Vorbeugung chronischer Erkrankungen wie T1D beitragen können, indem Peptide entwickelt werden, die in den Körper injiziert oder implantiert werden können, um die Zellen zu identifizieren und abzutöten, die das Immunsystem angreifen - wie im Fall von T1D.

Frühe Versuchsdaten deuten darauf hin, dass Imcyse tatsächlich die Anzahl der Schutzzellen im Körper erhöht. Diese Ergebnisse sollen nun die Bemühungen des Unternehmens beflügeln und zur Finanzierung einer nächsten Forschungsphase im Jahr 2020 beitragen.

Eine weitere neue Studie, die auf der EASD vorgestellt wurde, ist uns aufgefallen - auf Gluten und Diabten mehr im Bereich der Vorbeugung als der Heilung, aber dennoch wichtig.

Der Einfluss von Gluten auf T1D ist ein seit langem erforschtes Thema. Er geht mit Kuhmilch und anderen potenziellen Umweltauslösern von Typ-1-Diabetes insbesondere bei Kindern einher.

Diese neueste Studie zeigt, dass die Glutenaufnahme eines Kindes im Alter von 18 Monaten zu einem um 46% erhöhten Risiko für die Entwicklung von T1D für jede zusätzlichen 10 g Gluten pro Tag führte. Es gab jedoch keinen Zusammenhang zwischen der Glutenaufnahme der zukünftigen Mutterwährend der Schwangerschaft und Typ 1 bei ihrem Kind. Diese Forschung kam vom Universitätsklinikum Oslo und dem norwegischen Institut für öffentliche Gesundheit in Norwegen.

Die Autoren der Studie bemerken: „Unsere Beobachtungen könnten zukünftige Interventionsstudien mit reduzierter Glutenaufnahme motivieren, um festzustellen, ob ein wahrer kausaler Zusammenhang zwischen der Menge der Glutenaufnahme in der frühen Ernährung des Kindes und Typ-1-Diabetes bei anfälligen Personen besteht.“

Warum dieser Gluteneffekt, könnte man fragen?

Die Forscher schlagen vor, dass es darauf basieren könnte Gluten beeinflusst die Darmmikrobiota und Entzündung in einer sogenannten 'undichter Darm' Mode. Es kann auch sein, dass Gluten manchmal mit anderen Auslösern oder Umweltfaktoren zusammenarbeitet - einschließlich eines Virus oder einer genetischen Prädispostion bei Kindern -, um ein Kind in Richtung Typ 1 zu treiben.

Interessanterweise sagen die Autoren der Studie ausdrücklich, dass ihre Ergebnisse nicht ausreichen, um die Menschen vom Verzehr von Gluten abzuhalten, insbesondere von Getreide und Brot, die so häufig Glutenquellen sind. Und natürlich sind weitere Untersuchungen erforderlich.

Fazit

Die Schlagzeilen rund um die „Diabetes-Heilung“ scheinen nie aufzuhören. Es ist wichtig, realistisch über die Inkrementalität wissenschaftlicher Entdeckungen zu sein und keine falschen Hoffnungen zu wecken.

Aber es ist genauso wichtig zu wissen, wie viel Forschung im Gange ist, und die erzielten Fortschritte zu verfolgen. So viele Investitionen und Anstrengungen müssen uns zumindest zu einigen wirksamen Interventionen führen und ' funktionelle Heilmittel 'in naher Zukunft.