Ein Sicherheitsgremium des Bundes genehmigte den ersten Einsatz von Gen-Editing-Behandlungen am Menschen in einer Phase-I-Studie an Krebspatienten.
Zum ersten Mal in den USA können Wissenschaftler die Gene des Menschen so bearbeiten, dass sie besser gegen Krebs kämpfen können.
Die Sicherheitsstudie der Phase I wird die erste Anwendung einer relativ neuen Gen-Editing-Technologie beim Menschen sein. Sie wurde von a genehmigt. Nationale Gesundheitsinstitute NIH Panel Anfang dieser Woche.
Der Umzug eröffnet der CRISPR-Technologie die Möglichkeit, die Gene von Krebspatienten neu zu programmieren, um Tumorzellen anzugreifen.
An der Studie werden 18 krebskranke Menschen beteiligt sein. Die Forscher werden einige ihrer T-Zellen - eine Art von Immunzellen, die für Tumore tödlich sein können - entfernen und drei separate Bearbeitungen durchführen.
Durch diese Änderungen können die neuen T-Zellen Krebszellen erkennen und anvisieren, Barrieren entfernen, die die Erkennung und das Targeting verhindern würden, und verhindern, dass die Krebszellen Angriffe gegen sie deaktivieren.
In der vorgeschlagenen Studie möchten Forscher die CRISPR-Gen-Editing-Technologie verwenden, um die T-Zellen einer Person neu zu programmieren und Myelom-, Melanom- und Sarkom-Tumorzellen anzugreifen.
CRISPR, das für Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats steht, begann 2013 mit dem Hochfahren, als Forscher entdeckten, dass sie damit das Genom in Zellen in bestimmten Bereichen ihrer Wahl schneiden können.
In der Studie wird CRISPR / Cas9 verwendet, bei dem bakterielle Enzyme verwendet werden, von denen gezeigt wurde, dass sie die Immunantwort wirksam manipulieren.
Neben der Erschließung neuer Möglichkeiten für die Gen-Bearbeitung hat sich die Technologie durchgesetzt, da sie billig, schnell, einfach zu bedienen und nicht jahrelang geschult werden muss.
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Während die Entscheidung des Recombinant DNA Advisory Committee RAC vom Dienstag ein Fortschritt ist, muss die Technologie noch von der US-amerikanischen Food and Drug Administration FDA genehmigt werden, die alle klinischen Studien überwacht.
Carrie D. Wolinetz, Ph.D., stellvertretende Direktorin für Wissenschaftspolitik am NIH, sagte, angesichts der Studie müsse geändert werden, wie der RAC Gentransferversuche und neue Technologien überprüft, einschließlich der unbekannten Risiken, die sie darstellen könnten.
„Forscher auf dem Gebiet des Gentransfers sind begeistert von dem Potenzial, CRISPR / Cas9 zu verwenden, um Mutationen, die an zahlreichen menschlichen Krankheiten beteiligt sind, in kürzerer Zeit und zu geringeren Kosten als frühere Geneditierungssysteme zu reparieren oder zu löschen“, schrieb sie inein Blogeintrag .
Das NIH hat aus Angst vor unbekannten Konsequenzen Bedenken hinsichtlich der Bearbeitung des menschlichen Genoms geäußert. In diesen Experimenten wären die Gene, die verändert würden, nicht vererbbar und würden bei einzelnen Patienten das Ende der Reihe bedeuten.
Im vergangenen Jahr betonte Dr. Francis S. Collins, Ph.D., Direktor des NIH, dass die NIH-Finanzierung zwar zur Förderung der Geneditierung beitragen wird, jedoch keinen Einsatz von Geneditierungstechnologien in menschlichen Embryonen finanzieren wird.
In diesem Jahr Silicon Valley Milliardär Sean Parker von Facebook und Napster bekannt, gab 250 Millionen US-Dollar für die Erstellung der Parker Institut für Krebsimmuntherapie mit Hauptsitz in San Francisco.
Die Einrichtung umfasst mehr als 40 Labors und sechs Zentren, darunter Stanford Medicine, die University of California, San Francisco und große Krebsforschungsuniversitäten.
Der Schwerpunkt des Zentrums liegt auf der Behandlung von Krebs durch Immuntherapie, einer Behandlungslinie, die das Immunsystem stärkt, um die tödliche Krankheit zu bekämpfen.
Für den ersten Versuch
„Wir befinden uns an einem Wendepunkt in der Krebsforschung und jetzt ist es an der Zeit, das einzigartige Potenzial der Immuntherapie zu maximieren, um alle Krebsarten in beherrschbare Krankheiten umzuwandeln und Millionen von Menschenleben zu retten“, sagte Parker in einer PressemitteilungEin neues Finanzierungs- und Forschungsmodell kann viele der Hindernisse überwinden, die derzeit Forschungsdurchbrüche verhindern. “
