Die FDA genehmigt Medikamente für seltene Krebsarten in Rekordtempo. Die meisten Menschen mit diesen Krankheiten sind mit den Nachrichten zufrieden, aber es gibt Bedenken hinsichtlich hoher Preise.
Als bei Ann Graham im Alter von 43 Jahren Osteosarkom diagnostiziert wurde, ein seltener Knochenkrebs, der typischerweise bei Kindern und jungen Erwachsenen auftritt, hörte sie nur „Krebs“, nicht den „seltenen“ Teil.
Aber Graham, eine gemeinnützige Führungskraft, verheiratete Mutter von drei Kindern und Großmutter von einer aus Vermont, stellte bald fest, dass seltene Krebserkrankungen für Patienten besonders schwierig sein können, obwohl jede Krebsdiagnose eine Herausforderung darstellt.
„Osteosarkom ist der älteste bekannte Krebs, der bei Dinosauriern und Mumien gefunden wurde“, sagte der 51-jährige Graham gegenüber GesundLinie. „Wir haben jedoch gebrauchte Therapien, die von Krebsbehandlungen bei Erwachsenen überliefert wurden, und pädiatrische Onkologen haben mehr als 40jahrelange Protokolle. ”
Seltene Krebsarten bekommen nicht viel Respekt.
In der Vergangenheit hatten Patienten mit seltenen Krebsarten nur wenige wirksame Behandlungsmöglichkeiten. Viele seltene Krebsarten haben immer noch überhaupt keine Behandlungsmöglichkeiten.
Das Protokoll für Osteosarkom funktioniert bei einigen Patienten wie Graham, aber wenn die erste Behandlung fehlschlägt oder der Patient einen Rückfall erleidet, ist nichts anderes verfügbar.
„Hätte ich das alles von Anfang an gewusst, wäre ich verzweifelt gewesen“, sagte Graham.
Aufgrund ihrer Erfahrung gründete sie MIB Make It Better Agents, eine gemeinnützige Organisation, deren Aufgabe es ist, mehr Bewusstsein für Osteosarkom zu schaffen und mehr Mittel für bessere Behandlungen bereitzustellen.
Da ihr Krebs, wie viele seltene Krebsarten, typischerweise bei Kindern auftritt, wurde Graham im Kinderkrebszentrum des Memorial Sloan Kettering Krebszentrums in New York City behandelt.
„Ich war mir nicht sicher, wie ich mich fühlte, wenn ich mit krebskranken Kindern behandelt wurde. Anfangs dachte ich, es wäre unglaublich schwierig, ihr Leiden zu sehen und zu hören“, gab sie zu.
Aber wie sich herausstellte, sagte sie: „Es war das größte Geschenk, von Superhelden, Prinzessinnen, Cowboys und Feen umgeben zu sein. Ich wusste das mit Sicherheit, als ich bei einem Erwachsenen jeden Monat eine zusätzliche Woche Chemo nehmen mussteKrebszentrum. ”
Graham erinnerte sich, dass die krebskranken Erwachsenen über Krebs, Schmerzen und Leiden sprachen: „Die krebskranken Kinder sprachen über das Leben - Musik, Filme, Freunde und Familie. Sie sprachen über das, was sie lieben.“
Nationales Krebsinstitut
Dennoch gelten die meisten Krebsarten als selten.
Und sie sind oft schwieriger zu verhindern, zu diagnostizieren und zu behandeln als die häufigeren Krebsarten.
Öffentlich verfügbare Forschungsbausteine wie Zelllinien und Mausmodelle sind bei seltenen Krebsarten häufig nicht verfügbar.
Die seltene Krebslandschaft ändert sich jedoch schnell.
Neue Behandlungen für seltene Krebsarten und andere seltene Krankheiten werden von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA Food and Drug Administration zugelassen oder von der FDA zu Rekordpreisen als „Orphan Drug“ oder als vorrangig eingestuft.
In den letzten fünf Jahren hat die Anzahl der Anträge auf Zulassung eines Arzneimittels für eine verwaiste Bevölkerung, was einfach bedeutet, dass es sich um eine relativ seltene Krankheit handelt, die besondere Berücksichtigung verdient, zugenommen.
„Im Jahr 2017 gab es über 700 Anträge auf Benennung. Dies war mehr als doppelt so viel wie im Jahr 2012“, sagte Sandy Walsh, Sprecherin der FDA, gegenüber GesundLinie.
Und letztes Jahr gab es 80 Behandlungen nicht nur gegen Krebs, die von der FDA für seltene Indikationen zugelassen wurden, "die höchste Zahl aller Zeiten", sagte Walsh.
Rafael Pharmaceuticals, dessen Schwerpunkt auf der Suche nach Therapien für seltene, schwer zu behandelnde Krebsarten liegt, ist führend in der aufkeimenden seltenen Krebsbehandlung. Seine bahnbrechende Technologie zielt selektiv auf den veränderten Stoffwechsel in Krebszellen ab.
Mitochondriale Inhibitorforschung ist kein neues Forschungsgebiet.
Aber Rafaels Ansatz hat sich offenbar als vielversprechender erwiesen als der anderer, die zuvor gekommen sind.
Sanjeev Luther, Rafaels Präsident und Chief Executive Officer, sagte GesundLinie, dass Rafael das einzige Onkologieunternehmen in den USA mit fünf Orphan Drug-Bezeichnungen ist - sowohl für hämatologische als auch für solide Tumorerkrankungen.
Diese Indikationen umfassen akute myeloische Leukämie, myelodysplastisches Syndrom, Bauchspeicheldrüsenkrebs, Burkitt-Lymphom und peripheres T-Zell-Lymphom.
„Wir sind entschlossen, Behandlungen für Patienten mit schwerwiegenden, ungedeckten klinischen Bedürfnissen zu entwickeln“, sagte Luther. „Wir möchten uns auf schwer zu behandelnde Krankheiten konzentrieren.“
Ende Juni die FDA gewährt Orphan Drug Designation nach Rafaels führender Technologie, CPI-613, zur Behandlung des Burkitt-Lymphoms, einer seltenen und aggressiven Art des Non-Hodgkin-Lymphoms.
Burkitt kann erfolgreich mit einer Chemotherapie behandelt werden. Wenn jedoch ein Burkitt-Patient die Erstbehandlung nicht besteht oder der Krebs zurückkehrt, gibt es keine wirksame Zweitlinientherapie.
Median eines rezidivierten Burkitt-Patienten Gesamtüberleben beträgt drei Monate
„Unser Motto lautet:‚ Ein Leben retten heißt ein Universum retten '“, sagte Luther.
Die erste klinische Phase-II-Studie mit CPI-613 für Patienten mit Burkitt und anderen seltenen Lymphomen wird voraussichtlich in den nächsten sechs Wochen bei Sloan Kettering beginnen.
Dr. Ariela Noy, hämatologische Onkologin bei Sloan Kettering und leitende Forscherin in der bevorstehenden Studie, sagte, die Studie suche 34 Patienten - 17 mit Burkitt-Lymphom und 17 mit Doppel- / Dreifach-Treffer-Lymphom, die seltene und herausfordernde Untergruppen von Hoch sind-gradige B-Zell-Lymphome.
"Es ist sehr selten, dass jemand mit primär refraktärem oder rezidiviertem Burkitt auf eine Zweitlinientherapie anspricht und es zu einer Transplantation schafft", sagte Noy zu GesundLinie.
"Wenn dieses Medikament bei diesen Patienten mit Burkitt- und Doppel- / Dreifach-Lymphom wirkt, wird es ein großer Durchbruch sein", sagte sie.
Noy fügte hinzu, dass es jetzt mehr Durchbrüche für seltene Krebsarten gibt, weil „wir mehr über diese seltenen Krebsarten wissen und intelligent gezielte Therapien entwickeln können.“
Einige andere seltene Krebsbehandlungen kommen ebenfalls auf den Markt.
Vor zwei Wochen hat die FDA gewährt Prioritätsbezeichnung für SL-401, eine gezielte Behandlung von BPDCN, einem seltenen Blutkrebs weniger als 1.000 Patienten pro Jahr.
Es gibt keine andere Behandlung für diese Krankheit als eine toxische Chemotherapie, aber in einer zentralen Phase-II-Studie betrug die Ansprechrate des Patienten auf BPDCN als Frontline-Therapie 90 Prozent.
Auch in diesem Monat die FDA
Dies ist das erste zugelassene Medikament für diese Krebsarten.
„Ich glaube, die Zulassung ist eine sehr gute Nachricht für Patienten, die in den USA an Mykose-Fungoiden oder Sézary-Syndrom leiden“, sagte Mitsuo Satoh, PhD, Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Kyowa Hakko Kirin, in a Presseerklärung .
Im letzten Monat auch die FDA
"Dies ist ein wahrer Durchbruch", sagte Dr. Daniel A. Pryma, Chefarzt für Nuklearmedizin und klinische molekulare Bildgebung an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania, in a Presseerklärung .
"Bis heute gab es keine Antitumor-Therapien für Patienten mit diesen Tumoren, die keine Kandidaten für eine Operation waren", sagte er.
Experten sagen, dass der Sprung bei seltenen Krebsbehandlungen teilweise auf Präzisionsmedizin, Immuntherapie, gezielte Therapie und andere relativ neue Modalitäten zurückzuführen ist, die das Erbgut jeder Person untersuchen, sowie auf andere Therapien, die das körpereigene Immunsystem zur Bekämpfung von Krebs nutzen.
"In den letzten Jahren hat die zunehmende Betonung der personalisierten Medizin, die die Behandlungen individuell anpasst, einschließlich der genetisch gezielten Arzneimittelentwicklung, noch mehr Möglichkeiten zur Entwicklung von Behandlungen für seltene Krankheiten eröffnet", sagte Walsh.
Es ist oft teuer und schwierig, eine seltene Krebsbehandlung aus dem Labor auf den Markt zu bringen.
Die von GesundLinie für diese Geschichte befragten Personen äußerten keine Bedenken hinsichtlich der Sicherheit dieser seltenen Krebsmedikamente, da sie durch den FDA-Prozess beschleunigt werden.
jedoch die Preis seltene Krebsbehandlungen sind weiterhin ein Problem für Patienten und Patientenvertretergruppen.
Obwohl die FDA den Preis für bestimmte Arzneimittel nicht kommentiert, sagte Walsh gegenüber GesundLinie: „Im Allgemeinen unternimmt die FDA eine Reihe politischer und wissenschaftlicher Initiativen, um das facettenreiche Problem der hohen Arzneimittelkosten anzugehen.“
Obwohl die FDA keine direkte Rolle bei der Preisgestaltung von Arzneimitteln spielt - es liegt unter anderem in der Verantwortung von Herstellern, Händlern und Einzelhändlern, diese Preise festzulegen -, hat FDA-Kommissar Scott Gottlieb festgestellt, dass zu viele Patienten aus dem Preis ausgeschlossen werdenMedikamente, die sie brauchen.
Um dieses Problem zu beheben, Gottlieb
Jim Palma, Geschäftsführer der TargetCancer Foundation , eine Forschungs- und Patientenunterstützungsorganisation für seltene Krebsarten, ist außerdem Co-Vorsitzender der Rare Cancer Coalition bei der National Organization for Rare Disorders NORD .
Palma sagte gegenüber GesundLinie, dass mit zunehmenden Zulassungen für seltene Krebsarten „ein zusätzlicher Schwerpunkt auf die Zusammenarbeit mit Pharmaunternehmen, Kostenträgern und anderen gelegt werden muss, um sicherzustellen, dass Patienten tatsächlich auf diese Behandlungen zugreifen können, sobald sie verfügbar sind.“
Palma, dessen Organisation von seinem Schwager Paul Poth gegründet wurde, während Poth wegen eines seltenen Krebses namens Cholangiokarzinom behandelt wurde, sagte, dass seine Familie nach dem Tod von Poth im Jahr 2009 die von ihm begonnene Arbeit fortsetzte.
„Obwohl Paul jung und ansonsten gesund war und sich in einem Top-Krebszentrum befand, stellte er fest, dass für ihn keine Behandlungen verfügbar waren und nur wenig Forschung betrieben wurde“, sagte Palma.
Während der Standard für die Behandlung von Cholangiokarzinomen immer noch eine Chemotherapie ist, die sich seit Jahrzehnten nicht geändert hat, stehen laut Palma vielversprechende neue gezielte Behandlungen am Horizont.
"Es gibt noch viel zu tun, aber es gibt jetzt weitaus mehr Aufmerksamkeit in der Forschung als 2009, als Paul behandelt wurde", sagte er.
Trotz aller jüngsten Erfolgsgeschichten, Gottlieb bestätigt Anfang dieses Jahres auf dem Blog der FDA, dass „Tausende seltener Krankheiten noch keine zugelassenen Behandlungen haben.“
Gottlieb sagte, die FDA sei entschlossen, weitere Fortschritte in Richtung mehr Behandlungen und sogar potenzieller Heilmittel für seltene Krankheiten zu ermöglichen.
"Neue wissenschaftliche Möglichkeiten, die durch Fortschritte in der Zell- und Gentherapie ermöglicht werden, bieten mehr Möglichkeiten, diese potenziellen Heilmittel zu entwickeln", schrieb er.
„Mit einer effizienten Regulierung, angemessenen Anreizen für die Produktentwicklung und der kontinuierlichen Unterstützung von Patienten, Anbietern und Innovatoren können wir diese Möglichkeiten besser als je zuvor nutzen“, so Gottlieb.
Im Juni 2017 FDA-Beamte
In der Zwischenzeit sagte Graham, dass Kinder, bei denen dieser seltene und schwer zu behandelnde Krebs diagnostiziert wird, mehr und bessere Behandlungsmöglichkeiten verdienen, obwohl ihre sieben Jahre nach der Diagnose eines Osteosarkoms ein guter Lauf ist.
„Es ist schwer, sich selbst zu bemitleiden, wenn Sie wissen, dass Sie 30 Jahre mehr Leben haben, als Ihre Mitpatienten zu hoffen wagen“, sagte sie. „Wie ich mich bei meiner Diagnose fühlte, war eine Pfütze im Vergleich zum Meervon dem, was ich aus meiner Behandlung mit den weisesten, mutigsten und edelsten Menschen auf dem Planeten gelernt habe. “
Graham wurde von vielen Forschern und Ärzten gesagt, dass ihr siebenjähriges Überleben in keiner Hinsicht typisch für diesen seltenen und tödlichen Krebs ist - sowohl ihr Alter bei der Diagnose als auch das Überleben.
„Was ich weiß ist, dass das einzige verschwendete Leben eines ist, das nicht im Dienst eines anderen gelebt wird“, sagte sie. „Einfacher gesagt, man muss seine Kräfte für immer einsetzen. Deshalb hat man sie überhaupt.“
Während die Zunahme seltener Krebsbehandlungen, die zugelassen werden, eine gute Nachricht ist, sagte Graham, dies sei nur der Anfang.
„Die Finanzierung und die Finanzierung seltener Krebsarten wird von den Patienten und Menschen, die von der seltenen Krankheit betroffen sind, schwer angehoben“, sagte sie. „Wir brauchen alle Hände an Deck, um es besser zu machen: Unternehmen in Amerika, Anwälte, Familien und unsere Regierung müssenarbeiten zusammen, um neue Behandlungen ans Bett zu bringen. “
