Nur 2 Jahre nach einer Stammzelltransplantation zeigte die Hälfte der Freiwilligen eine Verbesserung ihrer Behinderungswerte - eine Premiere für jede MS-Therapie.
Dr. Richard K. Burt führte die erste hämatopoetische Stammzelltransplantation HSCT für einen Patienten mit Multipler Sklerose MS in den USA im Northwestern Memorial Hospital in Chicago durch. Jetzt Burt, Leiter der Abteilung für Medizin-Immuntherapie und Autoimmunerkrankungenbeim Nordwesten Die Feinberg School of Medicine der Universität macht wieder Schlagzeilen.
Burt und seine Kollegen veröffentlichten die Ergebnisse ihrer neuesten HSCT-Studie Anfang dieser Woche in der Zeitschrift der American Medical Association . Ihre Ergebnisse zeigen, dass HSCT die erste MS-Therapie sein könnte, die eine Behinderung umkehrt. Obwohl die Studiengruppe klein war, sind die Ergebnisse von Experten hoffnungsvoll.
Für diese Studie wurden 151 Patienten einer Stammzelltransplantation unterzogen. Zunächst wurde ihr Immunsystem durch eine niedrig dosierte Chemotherapie gestampft. Anschließend verwendeten die Ärzte eine HSCT-Therapie, bei der die eigenen Stammzellen des Patienten infundiert wurden, die zuvor aus ihren Stammzellen entnommen worden warenBlut, um das Immunsystem neu zu starten. Nach einem kurzen Aufenthalt im Krankenhaus gingen die Freiwilligen ihrem normalen Leben nach und brauchten keine „Erhaltungsmedikamente“.
In den nächsten Jahren erhielten die Freiwilligen regelmäßig eine Reihe von Tests, um ihre Behinderung zu messen. Ein Test, der als Expanded Disability Status Scale EDSS bezeichnet wird, misst unter anderem das Erkennen, die Koordination und das Gehen. Die Teilnehmer wurden unterzogenMRT-Scans und ausgefüllte Fragebögen zur Messung ihrer allgemeinen Lebensqualität.
Die Forscher fanden heraus, dass zwei Jahre nach der Transplantation die Hälfte der Patienten eine deutliche Verbesserung der Behinderung aufwies. Von den Patienten, die vier Jahre lang beobachtet wurden, blieben mehr als 80 Prozent rezidivfrei.
Seit 1993 hat die FDA genehmigt 12 krankheitsmodifizierende Therapien DMTs zur Behandlung von schubförmig remittierender MS RRMS. Alle sind so konzipiert, dass sie das Immunsystem auf die eine oder andere Weise unterdrücken. Diese Medikamente kosten etwa 5.000 USD pro Monat und müssen auf unbestimmte Zeit eingenommen werden, da Rückfälle auftreten, wenn die Medikamente abgesetzt werden.Während Patienten jetzt viele Möglichkeiten haben, das Fortschreiten der Krankheit zu verhindern, wurde keine DMT nachgewiesen, die eine Behinderung umkehrt.
HSCT kostet ungefähr 125.000 USD pro Patient. „Obwohl wir keine Kostenanalyse durchgeführt haben, sollte sich Tysabri und Fingolimod [da HSCT eine einmalige Behandlung ist] nach etwa 18 Monaten amortisieren.“Burt erzählte GesundLinie.
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„Die Einschränkung“, räumte Burt ein, „ist dies bei progressiver MS nicht wirksam.“ Er wies auf die Tendenz der Neurologen hin, eine DMT nach der anderen zu versuchen, bis der Patient keine Optionen mehr hat, bevor er HSCT anbietet. “Aber bis dahin [der Patient hat] sekundär progressiv eingegeben und höchstwahrscheinlich wird nichts helfen. ”
„Wenn Sie mit Erstlinientherapien, Interferonen oder Copaxone gut abschneiden, sollten Sie dort bleiben“, fügte Burt hinzu. „Aber wenn Sie trotz dieser Therapien zwei oder mehr pro Jahr häufige Rückfälle haben…Ich denke, das ist die Gruppe, die diese Therapie erhalten sollte, anstatt nach Tysabri oder Fingolimod zu gehen, weil sie so viel vorteilhafter ist. Wenn Sie warten, bis Sie all diese anderen [DMTs] haben, erhöhen Sie das Risiko dafürBehandlung."
Auch nach Absetzen des Arzneimittels besteht bei Patienten, die Natalizumab Tysabri eingenommen haben, über viele Monate ein erhöhtes Risiko für eine primäre multifokale Leukoenzephalopathie PML. Wenn sie sich während dieser Zeit einer HSCT unterziehen, besteht das Risiko für diese seltene, aber schwerwiegende ErkrankungEine Gehirninfektion überträgt sich und würde das Verfahren gefährlicher machen.
In ihrer Studie wies Burt darauf hin: „Wir hatten keine opportunistischen Infektionen, keine PML, nichts, aber ich mache mir Sorgen, wenn Sie viele Jahre zuvor mit Tysabri behandelt wurden und [positiv für das John Cunningham-Virus sind], dann könnte man PML bekommen und die Leute denken, es ist unsere Transplantation, aber es ist wirklich alles, was vor Tysabri war. ”
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Einer von Burts Studienpatienten, Roxane Beygi, sprach 2013 auf einem Panel auf der Vatikan Adult Stem Cell Conference. In a Video von der Veranstaltung beschreibt sie ihr Leben vor dem Studium.
Obwohl Beygi vor der Studie eine DMT hatte, hatte sie regelmäßig einen Rückfall und konnte kaum laufen. Sie hatte Probleme beim Schreiben, beim Zähneputzen und sogar bei einfachen Aufgaben wie dem Trinken aus einem Glas.
„Seit ich meine Transplantation hatte, hat sich mein Leben komplett verändert“, sagte Beygi und sprach mehr als zwei Jahre nach der Behandlung. „[Vor der Transplantation] Ich hatte große Müdigkeit, wo ich nicht einmal aufstehen konnte.… Jetzt ichSteh um 6 Uhr auf… und die meiste Zeit lerne und trainiere ich bis etwa 1 Uhr morgens. “
Beygi beendete ihre Präsentation mit einem Dank an Dr. Burt für die Rückgabe ihres Lebens. Sie nannte ihn ihren „Helden“.
Obwohl HSCT derzeit nur in klinischen Studien und in bestimmten Fällen für den „mitfühlenden Gebrauch“ verfügbar ist, hofft Burt, dass weitere Studien die FDA veranlassen werden, die Stammzelltransplantation für MS zu genehmigen.
Tatsächlich führt sein Team derzeit eine größere Studie durch, in der HSCT mit von der FDA zugelassenen DMTs in drei Zentren weltweit verglichen wird. Die Studie wird derzeit durchgeführt, und interessierte Patienten können unter erfahren. http://www.stemcell-immunotherapy.com/research_clinical.html .
