- Eine neue Forschungsstudie in Deutschland zeigt, dass das Screening auf Typ-1-Diabetes T1D bei Kindern im Vorschulalter sinnvoll und für die allgemeine Bevölkerung skalierbar ist.
- Bei einer umfassenden Durchführung könnte diese Art des Screenings die Wahrscheinlichkeit einer diabetischen Ketoazidose DKA erheblich verringern. bei Kindern eine gefährliche Komplikation von T1D.
- Eine andere Studie zeigte, dass die Immuntherapie Teplizumab die neuen T1D-Diagnosen bei gefährdeten Kindern und Erwachsenen um 59 Prozent reduzierte. , und es kann den Ausbruch der Krankheit um bis zu 2 Jahre verzögern .
Große Fragen stellen sich häufig, wenn bei Kindern Typ-1-Diabetes diagnostiziert wird: Warum wurde niemand vorab untersucht? Könnte im Voraus etwas unternommen worden sein, um den gefährlichen hohen Blutzucker zu vermeiden, der den Ausbruch dieser Krankheit kennzeichnet?
In der Vergangenheit gab es keine zuverlässige Methode für ein erweitertes Screening, mit der dieser Autoimmunzustand erkannt oder möglicherweise abgewehrt werden konnte.
Möglicherweise ist jetzt Hoffnung am Horizont.
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Die Ergebnisse zeigen, dass diese Art der Vorscreening durch Hausärzte in größerem Umfang für die allgemeine Bevölkerung möglich ist, was nicht nur Familien von kleinen Kindern, sondern auch Erwachsenen die Möglichkeit bietet, frühzeitig zu erkennen, dass sie einem Entwicklungsrisiko ausgesetzt sind diabetische Ketoazidose DKA - oft der dramatische Beginn einer Diagnose.
Das 4-Jahres-Programm mit dem Namen „Fr1da“ umfasste mehr als 90.000 Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren. Sie wurden von Hausärzten in Bayern untersucht. Mehr als 600 Kinderärzte führten Vorsorgeuntersuchungen in ihre routinemäßigen Untersuchungen für gesunde Babys durch.
„Die Botschaft ist, dass bei guter Durchführung von Tests auf Insel-Autoantikörper die Mehrheit der Kinder identifiziert wird, die an Typ-1-Diabetes erkranken“, sagte Dr. Anette-Gabriele Ziegler, leitende Studienautorin und Direktorin des Instituts für Diabetesforschung am Helmholtz Zentrum München in Deutschland.
„Screening muss billig, einfach und zuverlässig sein. Ich denke, wir haben eine Blaupause dafür, die an Praktiken in verschiedenen Ländern und Staaten angepasst werden kann“, sagte Ziegler.
In Kombination mit anderen jüngsten Forschungsergebnissen, wonach ein neuartiges Medikament den Ausbruch der Krankheit um Jahre verzögern könnte, kann die Diabetes-Community in Bezug auf das Thema der T1D-Früherkennung sehr optimistisch sein.
Insbesondere ergab die deutsche Studie, dass 31 Prozent der untersuchten Kinder als „Hochrisiko“ für die Entwicklung von T1D durch das Vorhandensein von zwei oder mehr Schlüsseln identifiziert wurden. Insel-Autoantikörper was auf eine Wahrscheinlichkeit für Diabetes hinweist.
Ungefähr 25 Prozent dieser 280 Kinder entwickelten Typ 1.
Interessanterweise entwickelten nur zwei der Hochrisikokinder in der Studie, die T1D entwickelten, zum Zeitpunkt ihrer Diagnose DKA - eine niedrige Rate im Vergleich zu
Stellen Sie sich die Möglichkeiten vor, wenn ein frühes Screening ein potenzielles T1D signalisiert und die Familie oder der Patient sich dessen bewusst sein und nach Symptomen Ausschau halten könnten.
Diese Symptome können extremen Durst, häufiges Wasserlassen, schnellen Gewichtsverlust und Erbrechen umfassen. Sie werden oft übersehen oder mit anderen Krankheiten verwechselt, bis der Patient mit DKA ins Krankenhaus gebracht wird.
„Ich denke, wir haben gezeigt, dass ein Screening-Programm eine DKA-Rate von weniger als 5 Prozent erreichen kann, und ich gehe davon aus, dass die primären Gesundheitsdienstleister mit mehr Erfahrung und Bewusstsein diese konsequent auf ein solches Niveau senken können“, sagte Ziegler.
Sie hat jedoch einige vorsichtige Worte.
„Das Screening wird die DKA verringern, aber nicht vollständig verhindern. Abgesehen von den Fällen, die übersehen werden, weil sie zu jung sind oder ein sehr schnelles Fortschreiten der klinischen Erkrankung aufweisen, gibt es auch einige Familien, die ihr Verhalten bei ihrem Kind nicht ändernwird vorab diagnostiziert “, sagte Ziegler.
Die Fr1da-Studie hat Auswirkungen auf alle Altersgruppen, sagt Ziegler, obwohl die günstigsten Bedingungen für die Erkennung von T1D-Autoantikörpern typischerweise in den Vorschuljahren liegen.
Das Screening von Säuglingen unter 2 Jahren kann die größte Herausforderung sein, stellt sie fest. Eine Ausweitung auf das Testen einer älteren Bevölkerung würde sicherlich die Kosten und den Umfang jeder Screening-Infrastruktur erhöhen.
„Um alle Fälle zu erfassen, müssen Kinder wiederholt getestet werden, dies erhöht jedoch die Kosten erheblich“, sagte Ziegler per E-Mail gegenüber DiabetesMine.
„Wir haben eine laufende Fr1da Plus-Studie, in der Kinder auch im Alter von 9 Jahren getestet werden, um uns über die möglichen Auswirkungen späterer Tests zu informieren. Eine andere Möglichkeit besteht darin, dass Kinder ein erhöhtes genetisches Risiko haben, zKrankheit, werden wiederholt getestet “, sagte sie.
Ziegler sagt, dass jede Vorsorgepolitik, die sich letztendlich einstellt, mit Pflege und Beratung für vordiagnostizierte Familien verbunden sein müsste.
Sie sagt, dass ihre Klinik untersucht, wie diese Infrastruktur eingerichtet werden kann, um diese Art von Screening zu unterstützen.
In den nächsten Schritten werden Kostendaten bewertet und Schätzungen erstellt, wie viele T1D-Fälle erkannt oder übersehen werden könnten - Schlüsselfaktoren für die weitere Erörterung oder Umsetzung von Richtlinien.
Sie weist auch darauf hin, dass ein wichtiges Element aller Screening-Protokolle betonen würde, dass das erste Autoantikörper-Screening lokal stattfindet, sodass eine Familie nicht weit reisen muss, um den Test durchführen zu lassen.
Ziegler und ihre Co-Forscher arbeiten mit Gesundheitsökonomen zusammen, um zu bewerten, was ein Vorscreening kosten könnte.
Der JDRF und der Helmsley Charitable Trust sind ebenfalls an dieser Arbeit beteiligt.
In der Zwischenzeit werden verwandte Forschungsarbeiten durchgeführt, um viele unbeantwortete Fragen zu beantworten.
Eine Studie mit dem Namen Fr1dolin läuft in Niedersachsen und eine andere mit dem Namen ASK in Colorado.
Ziegler sagt, sie sei sich anderer Bemühungen in Staaten und Ländern weltweit bewusst und untersuche die Probleme im Zusammenhang mit dem Screening auf T1D.
„Letztendlich wird die Kosteneffizienz nur dann garantiert, wenn wir die klinische Erkrankung insgesamt verzögern oder verhindern können“, sagte sie.
„Wir sind also mehr als zuversichtlich, dass wir durch die Zusammenarbeit ein weit verbreitetes kostengünstiges Screening-Programm haben werden, das die DKA und die Anzahl der Fälle von klinischem Typ-1-Diabetes reduziert.“
Unter der Annahme, dass das T1D-Screening umfassender durchgeführt werden könnte, lautet die nächste große Frage nach Erhalt eines Ergebnisses, das eine mögliche T1D-Diagnose in der Zukunft signalisiert, was nun?
Im vergangenen Sommer haben wir eine möglicherweise bahnbrechende Antwort auf diese Frage erhalten. Die Ergebnisse eines Typ-1-Präventionskonsortiums wurden auf der Konferenz der American Diabetes Association ADA zu wissenschaftlichen Sitzungen im Juni 2019 vorgestellt.
Die TrialNet-Studie veröffentlicht im New England Journal of Medicine, zeigte, dass ein therapeutischer Ansatz unter Verwendung eines damals untersuchten Arzneimittels namens möglich ist Teplizumab .
Die Studie war zwar mit nur 76 Teilnehmern klein, ergab jedoch, dass eine 14-tägige Einzeldosis dieser Immuntherapie die T1D-Diagnose für gefährdete Kinder und Erwachsene gegenüber der Placebo-Wirkung um 59 Prozent senkte.
Bezeichnenderweise verzögerte es diese Diagnose um bis zu 2 Jahre, indem die Insulinsekretion der Patienten verlängert werden konnte.
Eine zweite Studie mit dem Medikament Anti-Thymozyten-Globulin ATG das typischerweise zur Verhinderung der Abstoßung von Nierentransplantaten verwendet wird, zeigte ebenfalls ähnliche positive Effekte.
Neu diagnostizierten T1s wurde eine niedrige Dosis verabreicht, die eine Erhaltung der Insulinproduktion und niedrigere Glukosetrends über einen Zeitraum von zwei Jahren zeigt im Vergleich zu neu diagnostizierten T1Ds.
In Verbindung mit Zieglers Fr1da-Studie sind dies vielversprechende Ergebnisse hinsichtlich der frühzeitigen Erkennung der Auswirkungen der T1D-Diagnose.
„Es ist aufregend, einen Zusammenfluss dieser Dinge zu haben“, sagte Dr. Michael Haller von der University of Florida, leitender Studienautor und ATG-Studienstuhl von TrialNet.
In Bezug auf die in der Studie verwendete ATG-Verbindung gibt Haller an, dass derzeit nur die Food and Drug Administration FDA für die Abstoßung von Nierentransplantaten zugelassen ist, nicht für die Behandlung von Typ-1-Diabetes.
Trotzdem nach seiner Recherche mit ATG Off-Label In einer klinischen Umgebung, die die Verzögerung des Beginns der T1D zeigte, sagt Haller, dass er mit dem Behandlungsprozess besser vertraut ist. Bisher haben die Versicherer für die Behandlungen bezahlt.
Teplizumab hingegen erhalten Bezeichnung für Durchbruchstherapie von der FDA im vergangenen Herbst zur Vorbeugung oder Verzögerung von Typ-1-Diabetes bei Risikopersonen.
Diese Bezeichnung bedeutet, dass das von der New Jerseyer Biopharma-Firma Provention Bio hergestellte Medikament den Regulierungsprozess schneller durchlaufen kann, um auf den Markt zu kommen.
Das Unternehmen plant, die FDA-Einreichung bis Ende des Jahres abzuschließen.
Während frühe Test- und Interventionsmedikamente Typ 1 nicht vollständig stoppen oder sogar alle Fälle von DKA verhindern, könnten sie vielen Menschen Schmerzen und Leiden ersparen und möglicherweise Todesfälle verhindern.
Mit anderen Worten, es ist immens wichtig für die zunehmende Anzahl von Menschen, die von T1D betroffen sind.
Fragen Sie jeden Elternteil eines Kindes, bei dem jemals eine Diagnose gestellt wurde, dass er an DKA erkrankt ist oder aufgrund des hohen Blutzuckers, der zu seiner Diagnose führte, bösartig krank geworden ist.
Fragen Sie die Angehörigen derjenigen, die nicht rechtzeitig diagnostiziert wurden, aber in extreme DKA geraten sind und es nicht auf die andere Seite geschafft haben.
„Da DKA bei der Diagnose immer noch auftritt und tödlich sein kann, kann es wahrscheinlich sein, dass diese Familien Leben retten, wenn sie diesen Familien zumindest ein Heads-up geben, dass ihr Kind einem Risiko für die Entwicklung von Typ 1 ausgesetzt ist“, sagte Jeff Hitchcock, Gründer von Ohio D-Dadund Präsident der gemeinnützigen Organisation Kinder mit Diabetes , dessen Tochter Marissa wurde im Alter von 24 Monaten diagnostiziert.
„Die Wissenschaft zeigt auch, dass Kinder, die vor der DKA mit der Behandlung beginnen, leichter Stoffwechselziele erreichen können als Kinder, die in der DKA waren, was bedeutet, dass eine frühzeitige Erkennung des Risikos, auch wenn T1D nicht verhindert werden kann, lebenslange positive Auswirkungen haben kann“, sagte ersagte.
Tom Karlya aus New York, ein weiterer D-Dad und Anwalt dessen erwachsener Sohn und Tochter beide als Kinder diagnostiziert wurden, sieht hier ebenfalls das Potenzial.
Vor Jahren führte Karlya ein “ Schrei nach Veränderung ”zur Sensibilisierung für Typ 1 und DKA in Schulen und Gemeinden.
Er half beim Schieben Reegans Gesetzesregel in North Carolina, wo Kinderärzte ermutigt werden, Familien von Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren T1D-Symptome beizubringen.
„Das alles hat einen Schneeballeffekt“, sagte Karlya. „Diese Forschung führt zu anderen Studien, und das führt zu Aufklärung und Sensibilisierung in der Gemeinde und in den Kinderarztpraxen. Stellen Sie sich vor, Sie lassen Ihr Cholesterin testen und wenn sie danach fragenIn Bezug auf jede familiäre Verbindung zu T1D haben sie einen weiteren Test durchgeführt, um dies zu überprüfen. Dies könnte ein erster Schritt sein, um Teil der Sprache zu werden. “
„Die Sache mit der Forschung ist, dass sie nicht nur eine Tür öffnet, sondern einen Flur von Türen öffnet. Sie beginnen mit einer Taschenlampe, die sich in eine Taschenlampe, einen Scheinwerfer, einen Scheinwerfer verwandelt… und dann in einen Zenit.Karlya fügte hinzu.
Dennoch ist die Frage des Vorscreenings für einige Familien nicht einfach. Sie befürchten möglicherweise, dass ein positives Ergebnis emotionalen Schaden anrichten könnte, wenn nichts unternommen werden kann, um die bevorstehende T1D-Diagnose zu verhindern.
Damit muss sich jede Familie auseinandersetzen und selbst entscheiden.
In der Zwischenzeit, bevor eine dieser Untersuchungen zu einem möglichen Screening und einer möglichen Behandlung durchgeführt wird, schätzen wir Ressourcen, die vorhanden sind, um Familien und der Öffentlichkeit zu helfen, T1D-Symptome und mögliche gefährliche DKA-Komplikationen zu erkennen, einschließlich :
- über Typ 1 hinaus Materialien anbringen T1D-Warnzeichen und Info-Anleitungen von ihren DKA-Sensibilisierungskampagne . Plus, auschecken fünf Gründe, warum Sie auf T1D überprüft werden sollten .
- JDRF. Anzeichen von Typ-1-Diabetes enthält Materialien für Kleinkinder, Schulkinder, Jugendliche und Erwachsene.
