Endari erhielt die FDA-Zulassung zur Behandlung von Sichelzellen, von der etwa 100.000 Amerikaner betroffen sind.

Ungefähr 100.000 Menschen in den USA sind von Sichelzellenerkrankungen betroffen.

Aber seit Jahrzehnten gibt es keine neuen Behandlungen für die vererbte Bluterkrankung - bis jetzt.

Die US-amerikanische Food and Drug Administration FDA kürzlich zugelassenes Endari L-Glutamin-Pulver zum Einnehmen, das für Menschen mit Sichelzellenerkrankungen ab 5 Jahren entwickelt wurde.

Forscher hoffen das Medikament kann schwerwiegende Komplikationen im Zusammenhang mit der Krankheit reduzieren.

Sichelzellenkrankheit betrifft hauptsächlich Minderheiten.

Jedes 13. afroamerikanische Baby wird mit Sichelzellenmerkmal geboren.

Das ist das mit der Krankheit verbundene Gen, das US-amerikanische Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten CDC gemeldet.

Die Betroffenen haben abnormales Hämoglobin oder sichelförmige Zellen.

Diese Zellen können Blutblockaden in Organen und Geweben, schwächende Schmerzen und lebensbedrohliche Komplikationen verursachen.

Menschen mit Sichelzellenerkrankungen haben eine durchschnittliche Lebenserwartung von 40 bis 60 Jahren.

Bis zur Zulassung von Endari gab es nur ein Medikament, das für Menschen mit dieser Krankheit zugelassen war, sagte Dr. Richard Pazdur, amtierender Direktor des Amtes für Hämatologie- und Onkologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, in einer Erklärung.

Tiffany Rattler, Vorstandsmitglied der gemeinnützigen Organisation SOS-Selbsthilfegruppe für Eltern und Erziehungsberechtigte mit Sitz in Texas, war erfreut zu hören, dass die Krankheit endlich eine neue therapeutische Option hat.

"Dies ist eine äußerst bedeutende Entwicklung, da Personen, die mit dieser besonderen chronischen Erkrankung leben, bisher nur eine zugelassene Medikamentenoption hatten", sagte Rattler gegenüber GesundLinie.

Wie bei anderen chronischen Erkrankungen passt eine Einheitsbehandlung nicht für alle Sichelzellen.

"Je mehr krankheitsmodifizierende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, desto wahrscheinlicher ist es, dass sich die Gesundheitsergebnisse und die Lebensqualität von Menschen mit Sichelzellen verbessern", sagte Rattler.

Ob das Medikament eine ideale Therapieoption ist oder nicht, hängt vom Patienten ab, aber das Medikament bietet den Menschen zumindest eine andere Option, fügte Rattler hinzu.

„Wenn die medizinische Gemeinschaft weiterhin Ressourcen in evidenzbasierte Forschung zu diesen Therapien investiert und weiterhin Aufklärung und Sensibilisierung durch den Austausch von Erkenntnissen mit der Öffentlichkeit unterstützt, können wir das Leben von Menschen mit Sichelzellenerkrankungen weiter verbessern“, sagte sie.

Dr. James G. Taylor VI, Direktor des Zentrums für Sichelzellenerkrankungen am Howard University College of Medicine, ist optimistisch in Bezug auf das Medikament, hat jedoch Vorbehalte.

"Meine größte Enttäuschung über die Studien, die zu dieser FDA-Zulassung geführt haben, ist, dass sie noch nicht in der medizinischen Literatur veröffentlicht wurden. Diese Informationen sind für Ärzte wie mich von entscheidender Bedeutung, die dies wahrscheinlich Patienten verschreiben", sagte er gegenüber GesundLinie.

Das Medikament scheint eine rationale Grundlage für die Vorbeugung von Komplikationen zu haben, aber es gibt nur begrenzte Ergebnisse aus der Phase-III-Studie, die nicht veröffentlicht werden. Das Medikament könnte jedoch neue Hoffnung für Patienten mit der Krankheit bieten, die unter einem Mangel an qualifizierten Patienten leidenÄrzte und erstaunliche Behandlungskosten, sagte Taylor.

Endari wurde in einer randomisierten Studie an Menschen mit Sichelzellenerkrankungen im Alter von 5 bis 58 Jahren untersucht.

Alle Studienteilnehmer hatten innerhalb von 12 Monaten vor der Aufnahme in die Studie zwei oder mehr schmerzhafte Krisen.

Die Personen wurden angewiesen, entweder Endari oder ein Placebo einzunehmen. Wissenschaftler überwachten sie über einen Zeitraum von 48 Wochen.

Die Forscher fanden heraus, dass die Menschen, denen Endari verabreicht wurde, weniger Krankenhausbesuche wegen Schmerzen, weniger Krankenhausaufenthalte wegen krankheitsbedingter Schmerzen und kürzere Krankenhausaufenthalte hatten.

Sie stellten auch fest, dass 8 Prozent der Teilnehmer, die Endari einnahmen, ein akutes Brustsyndrom hatten - eine schwerwiegende Komplikation der Krankheit - im Vergleich zu 23 Prozent in der Placebogruppe.

Im Rahmen seiner Genehmigung erhielt Endari die Einstufung als Orphan Drug eine Bezeichnung, die bedeutet, dass der Zweck darin besteht, seltene Krankheiten zu behandeln, was sie für einige Entwicklungsanreize qualifiziert.

Emmaus Medical, Inc. stellt das Medikament her.

Die FDA stellte fest, dass Verstopfung, Husten, Übelkeit, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen und Brustschmerzen häufige Nebenwirkungen des Arzneimittels sind.