Wissenschaftler benötigen für jedes Gentherapieverfahren benutzerdefinierte Viren, und es gibt nicht genügend Unternehmen, die sie herstellen, um mit der Nachfrage Schritt zu halten.
Gentherapie trifft eine Straßensperre.
Die High-Tech-Therapie ist eine vielversprechende Behandlungsoption für zahlreiche lebensbedrohliche Erkrankungen, einschließlich bestimmter Arten von Krebs und Erbkrankheiten wie Parkinson.
Nach dem Nationale Gesundheitsinstitute Gentherapie wird nur auf Krankheiten getestet, die derzeit keine andere Form der Heilung haben.
Jetzt wird ein Knick im Herstellungsprozess für Gentherapie zu einem großen Problem für Unternehmen, die groß angelegte Studien durchführen und Produkte auf den Markt bringen möchten.
Viele dieser Behandlungen beruhen auf einem viralen Vektor - einem modifizierten Virus -, um genetisches Material in eine Zelle zu transportieren.
Das Problem liegt in einem Schlüsselaspekt.
Es gibt einen Mangel an diesen speziellen, benutzerdefinierten Viren.
Viren sind perfekt geeignet, um ein Gen mit defekten Zellen in einen Körperteil zu transportieren.
Die fehlerhaften Zellen werden dann durch das gesunde Gen fixiert.
Frühere gentherapeutische Methoden verwendeten das Adenovirus, das vor allem die Erkältung verursacht.
Da dieses Virus jedoch manchmal eine Immunantwort des Körpers auslöst und die Patienten gefährdet, ist es nicht mehr häufig.
Stattdessen verwenden Ärzte jetzt ähnliche Viren, sogenannte Adeno-assoziierte Viren, die das Immunsystem nicht provozieren.
Die Gentherapie macht einen großen Sprung von der akademischen Forschung zur industriellen Pharmazie. Große Unternehmen wie Novartis stellen ihre eigenen Gentherapien her.
Dies führt dazu, dass die Nachfrage nach Viren die derzeitige Produktion überfordert.
"Dies war ursprünglich fast ausschließlich eine akademische Aktivität", sagte Dr. Barry Byrne, Professor für Pädiatrie und Molekulargenetik und Mikrobiologie und Direktor des Powell Gene Therapy Center an der Universität von Florida.
"Derzeit gibt es nur eine begrenzte Anzahl von Studien, die mit dem verfügbaren Material durchgeführt werden können. Ich denke, es ist ein echtes Problem", sagte er zu GesundLinie.
Teil des Problems, wie von gemeldet die New York Times ist, dass es noch kein klares Modell zur Optimierung der hergestellten Virusproduktion zu geben scheint.
In einigen Fällen werden die Viren im eigenen Haus entwickelt, wie dies bei Byrne im Powell Gene Therapy Center der Fall ist.
Für andere muss die Virusproduktion an Dritte ausgelagert werden.
Die Anzahl der Biotech-Unternehmen, die jetzt Viren fordern, hat dazu geführt, dass sich Warteschlangen für den Zugriff bilden.
Einige Unternehmen, die sich Sorgen über lange Wartezeiten machen, zahlen möglicherweise für Warteschlangen bei verschiedenen Unternehmen, um sicherzustellen, dass sie die erforderlichen Viren erhalten.
Laut der New York Times hat Novartis Jahre im Voraus bei Oxford BioMedica unterschrieben, um ihre Viren zu produzieren.
MilliporeSigma, ein Biotech-Unternehmen, das Viren für Pharmaunternehmen herstellt, teilte der Times mit, dass sie "überzeichnet" seien.
In einer Erklärung gegenüber GesundLinie sagte Martha Rook, Leiterin der Genbearbeitung und neuartiger Modalitäten bei MilliporeSigma, Folgendes :
„MilliporeSigma wurde 2016 erheblich erweitert, um die Produktionskapazität in seinem Werk in Carlsbad, Kalifornien, nahezu zu verdoppeln. Aufgrund unserer umfassenden Fertigungserfahrung können wir mit unserer erweiterten Kapazität künftig mehr Ungleichgewichte auf dem Markt beseitigen. Wir sind entschlossen, zu helfenUnsere Kunden bringen ihre Behandlungen mit einer qualitativ hochwertigen und pünktlichen Produktion viraler Vektoren auf den Markt. “
Eines der Hauptprobleme bei den derzeitigen Formen der Gentherapie besteht darin, dass kein "One-Size-Fits-All" -Virus verwendet werden kann.
Das heißt, eine Gentherapie, die auf die Leber abzielt, würde einen Satz spezialisierter Viren erfordern, die nicht für eine neurodegenerative Erkrankung an einem anderen Körperteil verwendet werden können.
Zu diesem Zeitpunkt gibt es noch keinen einzigen Virus, der universell zur Bekämpfung von Zellen im Körper verwendet werden kann.
Das macht die Produktion zu einem speziellen Unterfangen.
Das Produzieren von Viren ist teuer und zeitaufwändig - insbesondere, wenn es nach oben skaliert.
Byrne fügte hinzu, dass es auch problematisch ist, gut ausgebildete Personen zu finden.
"Es handelt sich nicht nur um Einschränkungen der Einrichtung. Ehrlich gesagt mangelt es an geschultem Personal, das in diesem Bereich tätig war", sagte er.
„Jemand mag ein Experte in der Herstellung von Impfstoffen sein, was wahrscheinlich die am engsten verwandte Aktivität ist, aber es ist nicht genau dasselbe. Es ist, als wäre ich ein großartiger Koch, aber kein großartiger Bäcker“, fügte er hinzu.
Byrne hofft, dass Big Pharma, wenn es die Arena betritt, in der Lage sein wird, die Herstellung von Viren voranzutreiben.
Darüber hinaus gibt es neuere Methoden für die Entwicklung viraler Vektoren, die existieren, aber bei den Herstellern noch nicht weit verbreitet sind.
Der Übergang zwischen dem aktuellen Produktionsmodell und der Nachfrage nach viralen Vektoren wird vorerst turbulent sein.
Der beste Weg, um in der Fertigung fortzufahren, ist möglicherweise auch nicht vollständig geklärt.
"Akademisch geförderte Studien und akademische Einrichtungen haben die Lücke für eine Weile geschlossen, und jetzt müssen neue Kapazitäten online gehen. Wie diese bereitgestellt werden, ist die nächste Überlegung", sagte Byrne.
