Primäre Myelofibrose MF ist ein seltener Krebs, der im Knochenmark Narbengewebe Fibrose ansammelt. Dies verhindert, dass Ihr Knochenmark eine normale Menge an Blutzellen produziert.

Primäre MF ist eine Art von Blutkrebs. Es ist eine von drei Arten von myeloproliferativen Neoplasien MPN, die auftreten, wenn sich Zellen zu oft teilen oder nicht so oft sterben, wie sie sollten. Andere MPN umfassen Polyzythämie vera und essentielle Thrombozythämie.

Ärzte untersuchen verschiedene Faktoren zur Diagnose der primären MF. Möglicherweise erhalten Sie eine Blutuntersuchung und eine Knochenmarkbiopsie zur Diagnose der MF.

Möglicherweise treten über viele Jahre keine Symptome auf. Die Symptome treten normalerweise erst allmählich auf, nachdem sich die Narbenbildung im Knochenmark verschlimmert und die Produktion von Blutzellen beeinträchtigt.

Primäre Myelofibrose-Symptome können sein :

  • Müdigkeit
  • Kurzatmigkeit
  • blasse Haut
  • Fieber
  • häufige Infektionen
  • leichte Blutergüsse
  • Nachtschweiß
  • Appetitlosigkeit
  • unerklärlicher Gewichtsverlust
  • Zahnfleischbluten
  • häufige Nasenbluten
  • Fülle oder Schmerzen im Bauch auf der linken Seite verursacht durch eine vergrößerte Milz
  • Probleme mit der Leberfunktion
  • Juckreiz
  • Gelenk- oder Knochenschmerzen
  • Gicht

Menschen mit MF haben normalerweise einen sehr niedrigen Gehalt an roten Blutkörperchen. Sie können auch eine zu hohe oder zu niedrige Anzahl weißer Blutkörperchen aufweisen. Ihr Arzt kann diese Unregelmäßigkeiten möglicherweise nur während einer regelmäßigen Untersuchung nach einem routinemäßigen vollständigen Blutbild feststellen.

Im Gegensatz zu anderen Krebsarten hat die primäre MF keine klar definierten Stadien. Ihr Arzt kann stattdessen das Dynamic International Prognostic Scoring System DIPSS verwenden, um Sie in eine Gruppe mit niedrigem, mittlerem oder hohem Risiko einzuteilen.

Sie werden prüfen, ob Sie :

  • haben einen Hämoglobinspiegel von weniger als 10 Gramm pro Deziliter
  • haben eine Anzahl weißer Blutkörperchen, die größer als 25 × 10 ist 9 pro Liter
  • sind älter als 65 Jahre
  • zirkulierende Blastenzellen von 1 Prozent oder weniger
  • Symptome wie Müdigkeit, Nachtschweiß, Fieber und Gewichtsverlust

Sie gelten als risikoarm, wenn keines der oben genannten Kriterien auf Sie zutrifft. Wenn Sie eines oder zwei dieser Kriterien erfüllen, gehören Sie zur Gruppe mit mittlerem Risiko. Wenn Sie drei oder mehr dieser Kriterien erfüllen, gehören Sie zur Gruppe mit hohem Risiko.

Forscher verstehen nicht genau, was MF verursacht. Es wird normalerweise nicht genetisch vererbt. Das bedeutet, dass Sie die Krankheit nicht von Ihren Eltern bekommen und nicht an Ihre Kinder weitergeben können, obwohl MF in der Regel in Familien auftritt.Etwas Forschung deutet darauf hin, dass es durch erworbene Genmutationen verursacht werden kann, die die Signalwege der Zellen beeinflussen.

ungefähr die Hälfte von Menschen mit MF haben eine Genmutation, die als Janus-assoziierte Kinase 2 bekannt ist JAK2 , der Blutstammzellen betrifft.Das JAK2 Mutation verursacht ein Problem bei der Produktion roter Blutkörperchen im Knochenmark.

Abnormale Blutstammzellen im Knochenmark bilden reife Blutzellen, die sich schnell replizieren und das Knochenmark übernehmen. Eine Ansammlung von Blutzellen verursacht Narben und Entzündungen, die die Fähigkeit des Knochenmarks beeinträchtigen, normale Blutzellen zu bilden. Dies führt normalerweise zu wenigerals normale rote Blutkörperchen und zu viele weiße Blutkörperchen.

Forscher haben MF mit anderen Genmutationen verknüpft. 5 bis 10 Prozent von Menschen mit MF haben eine MPL Genmutation. Etwa 23,5 Prozent haben eine Genmutation namens Calreticulin CALR .

Primäre MF ist sehr selten. Sie tritt nur in etwa auf. 1,5 pro 100.000 Menschen in den USA. Die Krankheit kann sowohl Männer als auch Frauen betreffen.

Einige Faktoren können das Risiko einer Person erhöhen, eine primäre MF zu erwerben, einschließlich :

  • über 60 Jahre alt
  • Exposition gegenüber Petrochemikalien wie Benzol und Toluol
  • Exposition gegenüber ionisierender Strahlung
  • mit a JAK2 Genmutation

Wenn Sie keine MF-Symptome haben, wird Ihr Arzt Sie möglicherweise nicht behandeln und Sie stattdessen sorgfältig mit Routineuntersuchungen überwachen. Sobald die Symptome beginnen, zielt die Behandlung darauf ab, die Symptome zu lindern und Ihre Lebensqualität zu verbessern.

Zu den primären Behandlungsoptionen für Myelofibrose gehören Medikamente, Chemotherapie, Bestrahlung, Stammzelltransplantationen, Bluttransfusionen und Operationen.

Medikamente zur Behandlung der Symptome

Mehrere Medikamente können bei der Behandlung von Symptomen wie Müdigkeit und Gerinnung helfen.

Ihr Arzt kann niedrig dosiertes Aspirin oder Hydroxyharnstoff empfehlen, um das Risiko einer tiefen Venenthrombose DVT zu verringern.

Medikamente zur Behandlung einer niedrigen Anzahl roter Blutkörperchen Anämie im Zusammenhang mit MF umfassen :

  • Androgentherapie
  • Steroide wie Prednison
  • Thalidomid Thalomid
  • Lenalidomid Revlimid
  • Erythropoese-stimulierende Mittel ESAs

JAK-Hemmer

JAK-Hemmer behandeln MF-Symptome, indem sie die Aktivität der JAK2 Gen und das JAK1-Protein. Ruxolitinib Jakafi und Fedratinib Inrebic sind die beiden von der Food and Drug Administration FDA zugelassenen Medikamente zur Behandlung von MF mit mittlerem oder hohem Risiko. Mehrere andere JAK-Hemmer werden derzeit getestetin klinischen Studien.

Es wurde gezeigt, dass Ruxolitinib die Milzvergrößerung verringert und verschiedene MF-bedingte Symptome wie Bauchbeschwerden, Knochenschmerzen und Juckreiz verringert. Es reduziert auch den Gehalt an entzündungsfördernden Zytokinen im Blut. Dies kann dazu beitragen, MF-Symptome einschließlich Müdigkeit zu lindern, Fieber, Nachtschweiß und Gewichtsverlust.

Fedratinib wird normalerweise verabreicht, wenn Ruxolitinib nicht wirkt. Es ist ein sehr starker JAK2-selektiver Inhibitor. Es birgt ein geringes Risiko für schwere und möglicherweise tödliche Hirnschäden, die als Enzephalopathie bekannt sind.

Stammzelltransplantation

Eine allogene Stammzelltransplantation ASCT ist das einzig mögliche Heilmittel für MF. Auch als Knochenmarktransplantation bekannt, beinhaltet sie die Infusion von Stammzellen von einem gesunden Spender. Diese gesunden Stammzellen ersetzen dysfunktionelle Stammzellen.

Das Verfahren birgt ein hohes Risiko für lebensbedrohliche Nebenwirkungen. Sie werden sorgfältig überprüft, bevor Sie mit einem Spender verglichen werden. ASCT wird normalerweise nur für Personen mit MF mit mittlerem oder hohem Risiko in Betracht gezogen, die jünger sindvon 70.

Chemotherapie und Bestrahlung

Chemotherapeutika wie Hydroxyharnstoff können helfen, eine mit MF verbundene vergrößerte Milz zu reduzieren. Manchmal wird auch eine Strahlentherapie angewendet, wenn JAK-Hemmer und Chemotherapie nicht ausreichen, um die Milzgröße zu verringern.

Bluttransfusionen

Eine Bluttransfusion von gesunden roten Blutkörperchen kann verwendet werden, um die Anzahl der roten Blutkörperchen zu erhöhen und Anämie zu behandeln.

Chirurgie

Wenn eine vergrößerte Milz schwere Symptome verursacht, kann Ihr Arzt manchmal die chirurgische Entfernung der Milz empfehlen. Dieses Verfahren wird als Splenektomie bezeichnet.

Derzeit werden Dutzende von Medikamenten zur Behandlung der primären Myelofibrose untersucht. Dazu gehören viele andere Medikamente, die JAK2 hemmen.

Die MPN Research Foundation behält a Liste der klinischen Studien für MF . Einige dieser Studien haben bereits mit dem Testen begonnen. Andere rekrutieren derzeit Patienten. Die Entscheidung, an einer klinischen Studie teilzunehmen, sollte sorgfältig mit Ihrem Arzt und Ihrer Familie getroffen werden.

Medikamente durchlaufen vier Phasen klinischer Studien, bevor sie von der FDA zugelassen werden. Derzeit befinden sich nur wenige neue Medikamente in der Phase III der klinischen Studien, darunter Pacritinib und Momelotinib.

Klinische Studien der Phasen I und II legen nahe, dass Everolimus RAD001 bei Menschen mit MF zur Verringerung der Symptome und der Milzgröße beitragen kann. Dieses Medikament hemmt einen Weg in blutproduzierenden Zellen, der zu einem abnormalen Zellwachstum bei MF führen kann.

Sie können sich nach Erhalt einer primären MF-Diagnose emotional gestresst fühlen, auch wenn Sie keine Symptome haben. Es ist wichtig, Familie und Freunde um Unterstützung zu bitten.

Wenn Sie sich mit einer Krankenschwester oder einem Sozialarbeiter treffen, erhalten Sie eine Fülle von Informationen darüber, wie sich eine Krebsdiagnose auf Ihr Leben auswirken kann. Möglicherweise möchten Sie auch Ihren Arzt über die Arbeit mit einem zugelassenen Psychologen informieren.

Andere Änderungen des Lebensstils können Ihnen helfen, mit Stress umzugehen. Meditation, Yoga, Spaziergänge in der Natur oder sogar das Hören von Musik können Ihre Stimmung und Ihr allgemeines Wohlbefinden verbessern.

Primäre MF kann in einem frühen Stadium keine Symptome verursachen und kann mit einer Vielzahl von Behandlungen behandelt werden. Die Vorhersage der Aussichten und des Überlebens für MF kann schwierig sein. Bei einigen Menschen schreitet die Krankheit über einen langen Zeitraum nicht fort.

Die Überlebensschätzungen hängen davon ab, ob sich eine Person in einer Gruppe mit niedrigem, mittlerem oder hohem Risiko befindet. Einige Forschung legt nahe, dass diejenigen in der Niedrigrisikogruppe in den ersten 5 Jahren nach der Diagnose ähnliche Überlebensraten haben wie die Allgemeinbevölkerung, ab diesem Zeitpunkt sinken die Überlebensraten. Menschen in der Hochrisikogruppe überlebten bis zu 7 Jahre.

MF kann im Laufe der Zeit zu schwerwiegenden Komplikationen führen. Die primäre MF entwickelt sich in etwa zu einem schwerwiegenderen und schwer zu behandelnden Blutkrebs, der als akute myeloische Leukämie AML bekannt ist. 15 bis 20 Prozent von Fällen.

Die meisten Behandlungen für primäre MF konzentrieren sich auf die Behandlung von Komplikationen im Zusammenhang mit MF. Dazu gehören Anämie, vergrößerte Milz, Blutgerinnungskomplikationen, zu viele weiße Blutkörperchen oder Blutplättchen und niedrige Blutplättchenzahlen. Behandlungen behandeln auch Symptome wie Müdigkeit und NachtSchweißausbrüche, juckende Haut, Fieber, Gelenkschmerzen und Gicht.

Primäre MF ist eine seltene Krebserkrankung, die Ihre Blutzellen betrifft. Bei vielen Menschen treten zunächst keine Symptome auf, bis der Krebs fortgeschritten ist. Die einzige mögliche Heilung für primäre MF ist eine Stammzelltransplantation. Es gibt jedoch verschiedene andere Behandlungen und klinische Studienunterwegs, um die Symptome zu lindern und Ihre Lebensqualität zu verbessern.