Es ist eine sehr aktive Zeit für die Myelofibroseforschung. Vor einigen Jahren war die JAKARTA und JAKARTA2 Studien berichteten über Milzschrumpfung und Symptomverbesserung mit dem selektiven JAK2-Inhibitor Fedratinib.

In jüngerer Zeit die PERSIST Studie zeigte Wirksamkeit für den Multikinasehemmer Pacritinib. Die Phase-III-Studie für dieses aufregende Medikament wird derzeit aktiv rekrutiert. VEREINFACHEN Studie zeigte ermutigende Ergebnisse für den JAK1 / JAK2-Inhibitor Momelotinib.

Dutzende laufender klinischer Studien befassen sich mit neuen zielgerichteten Arzneimitteln, entweder allein oder in Kombination mit Medikamenten, die bereits für Myelofibrose zugelassen sind. Wir werden hoffentlich weitere Tools in unserer Toolbox haben, um diese Krankheit zu behandeln, sobald die laufenden Forschungsarbeiten abgeschlossen sind.

Absolut. Ärzte wissen seit der Zulassung von Jakafi Ruxolitinib zur Behandlung von Myelofibrose im Jahr 2011, wie wichtig die JAK2-Hemmung für die Behandlung von Myelofibrose ist.

Der JAK2-Hemmer Inrebic Fedratinib wurde letztes Jahr für Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko zugelassen. Wir können ihn jetzt entweder im Voraus oder nach dem Fortschreiten von Jakafi anwenden.

Pacritinib ist ein weiteres sehr aufregendes Medikament. Da es das Knochenmark nicht unterdrückt, können wir es bei Patienten mit sehr niedrigen Thrombozytenzahlen anwenden. Dies ist ein häufiger Befund bei Myelofibrose-Patienten, der die Behandlungsmöglichkeiten einschränken kann.

Der einfachste und beste Weg, an einer Studie teilzunehmen, besteht darin, Ihren Arzt zu fragen. Er kann Dutzende von Studien überprüfen, um festzustellen, welche für Ihre Art und Ihr Krankheitsstadium am besten geeignet sind. Wenn die Studie nicht in Ihrer Arztpraxis erhältlich ist,Sie können eine Überweisung an ein Zentrum koordinieren, das den Prozess anbietet.

Clinicaltrials.gov ist eine Datenbank, die von den National Institutes of Health verwaltet wird und alle verfügbaren klinischen Studien auflistet. Sie kann von jedermann überprüft werden und ist leicht zu durchsuchen. Sie kann jedoch für Personen ohne medizinischen Hintergrund verwirrend sein.

Patientenvertretergruppen sind auch hervorragende Ressourcen für eine Reihe von Themen, einschließlich klinischer Studien. MPN Education Foundation oder MPN Advocacy & Education International .

Das Myelofibrose-Management hat in den letzten 10 Jahren einen langen Weg zurückgelegt. Genomanalysen haben zur Feinabstimmung unseres Risikobewertungssystems beigetragen. Es hilft Ärzten zu bestimmen, wer am meisten von einer Knochenmarktransplantation profitiert.

Die Liste der wirksamen Myelofibrose-Medikamente wächst. Diese Medikamente helfen Patienten, länger mit weniger Symptomen und besserer Lebensqualität zu leben.

Wir haben noch einen langen Weg vor uns. Hoffentlich bringen uns aktuelle und zukünftige Forschungen noch mehr zugelassene Therapien und bessere Behandlungskombinationen, um die Ergebnisse für Menschen mit Myelofibrose weiter zu verbessern.

Jede medizinische Behandlung birgt Risiken und Vorteile. Klinische Studien sind keine Ausnahme.

Klinische Studien sind sehr wichtig. Nur so können Ärzte neue und verbesserte Krebsbehandlungen entdecken. Patienten in Studien erhalten das beste Behandlungsmanagement.

Die Risiken sind für jede einzelne Studie unterschiedlich. Sie können spezifische Nebenwirkungen des untersuchten Arzneimittels, mangelnden Nutzen der Therapie und Zuordnung zu Placebo umfassen.

Sie müssen eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an einer klinischen Studie unterzeichnen. Dies ist ein langwieriger Prozess mit dem Forschungsteam. Ihr Gesundheitsteam wird alle Risiken und Vorteile gründlich prüfen und Ihnen erklären.

Es ist immer noch unklar, wie wir das Fortschreiten der Krankheit wirklich beeinflussen können. Langzeit-Follow-up gepoolter Daten aus dem COMFORT-Versuche deutet darauf hin, dass die Behandlung mit Jakafi das Gesamtüberleben im Vergleich zur derzeit besten verfügbaren Therapie verdoppeln kann.

Dieser Befund ist etwas umstritten. Es ist nicht klar, ob der Überlebensvorteil auf einer verzögerten Progression oder anderen Vorteilen wie einer verbesserten Ernährung nach dem Schrumpfen der Milz beruht.

Die beste Chance für eine langfristige Krankheitsbekämpfung ist eine Knochenmarktransplantation, auch als Stammzelltransplantation bekannt. Sie scheint einige Patienten zu heilen. Es ist schwierig, sie mit Sicherheit vorherzusagen.

Die Transplantation ist eine Option mit hohem Risiko und hoher Belohnung. Sie ist nur für bestimmte Patienten geeignet, die den Strapazen des Prozesses standhalten können. Ihr Arzt kann Sie beraten, ob eine Knochenmarktransplantation für Sie geeignet ist, und die Überweisung an einen erfahrenen Mitarbeiter koordinierenTransplantationsteam für eine Beratung.


Ivy Altomare, MD, ist außerordentliche Professorin für Medizin an der Duke University und stellvertretende medizinische Direktorin des Duke Cancer Network. Sie ist eine preisgekrönte Pädagogin mit klinischem Schwerpunkt auf der Sensibilisierung für und dem Zugang zu klinischen Studien in der Onkologie und Hämatologiein ländlichen Gemeinden.